奧本海默維持Tectonic股票評級,看好試驗數據前景
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AVROBIO Inc是一家臨床階段基因治療公司。該公司專注於開發治療性的體外慢病毒基因療法,以治療單劑量治療方案後的罕見疾病患者。其基因療法利用從患者身上獲取的造血幹細胞,然後用慢病毒載體進行修飾,以插入在靶疾病中突變的基因的功能副本。該公司正專注於一組稱為溶酶體疾病的罕見遺傳疾病,主要通過酶替代療法進行治療。該項目由五個基於慢病毒的基因治療項目組成,其中包括用於治療囊性肌病的AVR-RD-04;用於治療1型戈謝病的AVR-RD-02;用於治療亨特綜合徵的AVR-RD-05;用於治療3型戈謝病的AVR-RD-06;用於治療龐貝病的AVR-RD-03。