- Investing.com
Wave Life Sciences Ltd是一家總部位於新加坡的臨床階段基因藥物公司,致力於為與毀滅性疾病作鬥爭的人們提供改變生命的治療方法。它致力於開發靶向核糖核酸(RNA)的寡核苷酸,並利用現有的細胞機制來減少促進疾病的RNA或蛋白質的表達,恢復功能性蛋白質的產生,或調節蛋白質表達。其領先的臨床開發項目旨在治療中樞神經系統(CNS)內的遺傳性疾病,包括肌萎縮側索硬化症(ALS)、額顳葉癡呆(FTD)、亨廷頓舞蹈病(HD)和肌肉萎縮症,包括杜氏肌營養不良症(DMD)。其項目包括WVE-004(沉默),其用於治療C9orf72相關ALS和FTD的C9orf72分子,WVE-003(沉默),其用於治療HD的mHTT SNP3分子,以及WVE-N531(剪接),其用於治療DMD的外顯子53分子。