Solid Biosciences Inc是一家生命科學公司。該公司專注於開髮變革性治療,以改善Duchenne肌營養不良症(Duchenne)患者的生活。Duchenne是一種遺傳性肌肉萎縮疾病,主要影響男孩。SGT-001和SGT-003是其基因轉移候選產品。SGT-001和SGT-003旨在通過傳遞一種合成的轉基因來解決Duchenne的潛在遺傳原因,該轉基因可產生僅在身體肌肉(包括心肌和呼吸肌)中表達的肌營養不良蛋白樣蛋白。SGT-001是其主要基因轉移候選基因,利用腺相關病毒(AAV)9載體。除了候選基因轉移外,該公司還制定了專注於平台技術的開發計劃,包括雙基因表達,這項技術允許它將多個轉基因包裝到一個載體以及衣殼中。它正在開發SGT-001,用於通過單次靜脈給藥治療Duchenne。