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Sarepta Therapeutics Inc (SRPT)

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Sarepta Therapeutics Inc公司檔案

Sarepta Therapeutics Inc是一家商業階段的生物製藥公司。該公司專注於幫助患者發現和開發核糖核酸(RNA)靶向療法、基因療法和其他用於治療罕見疾病的基因療法。其正在開發治療各種疾病和障礙的候選藥物,包括杜氏肌營養不良症(Duchenne)、肢帶型肌營養不良症(LGMDs)和其他神經肌肉和中樞神經系統(CNS)相關疾病。其商業產品EXONDYS 51(eteplirsen)注射劑、VYONDYS 53(golodirsen)注射劑和AMONDYS 45(casimersen)注射劑用於治療DMD患者,這些患者有確認的DMD基因突變,可以跳過51外顯子、53外顯子和45外顯子。該公司還包括40多個處於發現、臨床前和臨床開發不同階段的項目。

員工
1162
市場
美國
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