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Ionis Pharmaceuticals Inc (IONS)

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Ionis Pharmaceuticals Inc公司檔案

Ionis Pharmaceuticals Inc從事核糖核酸(RNA)靶向治療藥物發現和開發業務。該公司主要專注於心血管和神經病學特許經營權。其產品包括SPINRAZA、TEGSEDI和WAYLIVRA。SPINRAZA用於治療所有年齡段的脊髓性肌萎縮症(SMA)患者。SMA是一種進行性的、使人衰弱且通常是致命的遺傳疾病。TEGSEDI用於治療由遺傳性轉甲狀腺素(TTR)、澱粉樣變性(hATTR)引起的多發性神經病患者,這是一種使人衰弱、進行性和致命的疾病。WAYLIVRA是一種反義藥物,可作為成年患者飲食的輔助手段。該公司在III期研究中擁有六種以上藥物,用於八種適應症,包括Eplontersen (TTR)、Olezarsen (ApoC-III)、Donidalorsen (PKK)、ION363 (FUS)、Pelacarsen (Apo(a))和Tofersen (SOD1)。其開發中的心血管藥物包括Eplontersen、Olezarsen、Pelacarsen、ION449 (PCSK9)、Fesomersen和IONIS-AGT-LRx。

員工
796
市場
美國
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