智通財經APP訊，君實生物(01877)發佈公告，近日，公司收到國家藥品監督管理局(以下簡稱“國家藥監局”)覈准簽發的《藥品補充申請批准通知書》，特瑞普利單抗(商品名：拓益®，產品代號：JS001)用於既往接受全身系統治療失敗的不可切除或轉移性黑色素瘤的治療的適應症獲得國家藥監局同意，由附條件批准轉爲常規批准。
據悉，黑色素瘤是惡性程度最高的皮膚癌類型，根據GLOBOCAN2022發佈的數據顯示，2022年全球黑色素瘤新發病例約爲33.2萬，死亡病例約5.9萬。黑色素瘤在我國相對少見，但病死率高(2022年新發病例約0.9萬，而死亡病例達到約0.5萬)，發病率也在逐年增加。
附條件批准上市審評審批政策旨在鼓勵以臨牀價值爲導向的藥物創新，加快具有突出臨牀價值的臨牀急需藥品上市。2018年12月17日，基於一項多中心、單臂、開放標籤的II期臨牀研究(POLARIS-01研究，NCT03013101)，特瑞普利單抗獲得國家藥監局附條件上市批准，用於既往接受全身系統治療失敗的不可切除或轉移性黑色素瘤的治療，成爲我國批准上市的首個國產以PD-1爲靶點的單抗藥物。此次獲得常規批准，意味着特瑞普利單抗按監管部門要求完成了必要的驗證性臨牀試驗，並證明了其在目標人羣中的有效性和安全性。
本次常規批准主要基於MELATORCH研究(NCT03430297)。MELATORCH研究是一項多中心、隨機、開放、陽性對照的III期臨牀研究，旨在比較特瑞普利單抗對比達卡巴嗪在既往未接受系統抗腫瘤治療的不可切除或轉移性黑色素瘤患者中的有效性和安全性，主要研究終點爲無進展生存期(以下簡稱“PFS”，基於獨立影像評估)。北京大學腫瘤醫院郭軍教授擔任本研究的主要研究者，全國11家臨牀中心參研。該研究也是目前國內首個且唯一達成陽性結果的PD-(L)1抑制劑一線治療晚期黑色素瘤的關鍵註冊臨牀研究。研究結果顯示，相較於達卡巴嗪組(N=128)，特瑞普利單抗組(N=127)基於獨立影像評估的PFS顯着延長，疾病進展或死亡風險降低29.2%(HR=0.708;95%CI:0.526-0.954;P=0.0209)，其他療效終點(包括研究者評估的PFS、客觀緩解率、緩解持續時間以及總生存期)也顯示出獲益趨勢;安全性良好，與既往研究一致，未發現新的安全信號。基於上述研究，2024年8月，特瑞普利單抗用於不可切除或轉移性黑色素瘤一線治療的新適應症上市申請獲得國家藥監局受理。
特瑞普利單抗注射液是中國首個批准上市的以PD-1爲靶點的國產單抗藥物，曾榮膺國家專利領域最高獎項“中國專利金獎”，至今已在全球(包括中國、美國、東南亞及歐洲等地)開展了覆蓋超過15個適應症的40多項由公司發起的臨牀研究。正在進行或已完成的關鍵註冊臨牀研究在多個瘤種範圍內評估特瑞普利單抗的安全性及療效。截至本公告披露日，特瑞普利單抗的10項適應症已於中國內地獲批。2020年12月，特瑞普利單抗注射液首次通過國家醫保談判，目前10項獲批適應症已全部納入《國家醫保目錄(2024年)》，是國家醫保目錄中唯一用於黑色素瘤、非小細胞肺癌圍手術期、腎癌和叄陰性乳腺癌治療的抗PD1單抗。2024年10月，特瑞普利單抗用於復發/轉移性鼻咽癌治療的適應症在中國香港獲批。
在國際化佈局方面，截至本公告披露日，特瑞普利單抗已在美國、歐盟、印度、英國、約旦等國家和地區獲得批准上市。此外，澳大利亞藥品管理局(TGA)和新加坡衛生科學局(HSA)分別受理了特瑞普利單抗聯合順鉑/吉西他濱作爲轉移性或複發性局部晚期鼻咽癌成人患者的一線治療，以及作爲單藥治療既往含鉑治療過程中或治療後疾病進展的複發性、不可切除或轉移性鼻咽癌的成人患者的上市許可申請。