加州帕薩迪納 - Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) 已向美國食品和藥物管理局（FDA）提交了plozasiran的新藥申請（NDA）。Plozasiran是一種用於治療家族性乳糜微粒血症（FCS）的藥物。FCS是一種遺傳性疾病，會導致極高的甘油三酯水平，並增加急性胰腺炎的風險，目前尚無FDA批准的治療方法。
該申請基於第三期PALISADE研究，該研究達到了主要終點和關鍵次要終點，顯示甘油三酯水平和急性胰腺炎風險顯著降低。Plozasiran是使用Arrowhead專有的靶向RNAi分子（TRiM™）平台開發的，旨在降低載脂蛋白C-III的水平，這是甘油三酯代謝的一個關鍵調節因子。
Arrowhead總裁兼首席執行官Chris Anzalone博士強調，這次提交是15年多創新的結果。首席醫學科學家Bruce Given醫學博士強調，FCS患者迫切需要有效的治療方法，因為這種疾病的嚴重性常常導致患者生活質量低下。
該公司計劃在2025年尋求plozasiran在其他市場的批准。該藥物已獲得FDA的突破性療法認定、孤兒藥認定和快速通道認定，表明其有潛力滿足未被滿足的醫療需求。
Arrowhead還建立了一個擴大准入計劃（EAP），讓某些FCS患者在藥物商業化之前可能獲得plozasiran，凸顯了公司致力於讓患者獲得研究性藥物的承諾。
PALISADE的有效性和安全性結果已在主要醫學會議上展示，並發表在著名醫學期刊上，反映了這些發現在科學和醫學界的重要性。
Arrowhead Pharmaceuticals專注於開發基於RNAi的治療方法，用於治療難治性疾病，利用細胞中自然發生的機制來沉默特定基因。本新聞稿聲明作為本文的信息來源。
在其他近期新聞中，Arrowhead Pharmaceuticals報告2024財年第三季度淨虧損為170.8 million美元，現金和投資總額為436.7 million美元。該公司已從Sixth Street獲得400 million美元的貸款，以支持其管線開發。該公司最近的研發網絡研討會概述了其中樞神經系統（CNS）靶向RNA干擾（RNAi）項目的進展。值得注意的是，Arrowhead計劃在2025年第一季度開始ARO-ATXN2的第一階段臨床開發，這是一種針對脊髓小腦共濟失調2型（SCA2）患者設計的CNS靶向siRNA。
此外，Arrowhead推出了一個新一代的CNS靶向平台，可實現皮下注射，該公司計劃在2025年下半年為ARO-MAPT提交臨床試驗申請，這是一種正在開發用於治療阿爾茨海默病的新型siRNA。分析師對公司股票保持各種評級，H.C. Wainwright和TD Cowen重申買入評級，而Goldman Sachs、Citi和Piper Sandler分別維持中性、中性和增持評級。這些是Arrowhead持續努力改善患者預後的最新進展。
InvestingPro洞察
隨著Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ: ARWR) 在plozasiran的NDA提交上邁出重要一步，投資者應考慮一些來自InvestingPro的關鍵財務指標和洞察。
該公司的市值為2.31 billion美元，反映了投資者對其管線潛力的期望。然而，InvestingPro數據顯示，Arrowhead截至2024財年第三季度的過去十二個月收入僅為19.65 million美元，同期收入下降了92.33%。這種鮮明對比突顯了該公司目前對未來藥物批准和商業化的依賴。
一個InvestingPro提示指出，Arrowhead"正在迅速消耗現金"，這對於處於藥物開發後期階段的生物技術公司來說並不罕見。這種現金消耗率凸顯了plozasiran NDA對公司財務未來的重要性。
另一個相關的InvestingPro提示指出，分析師預計公司今年將不會盈利。這與文章關注plozasiran潛在批准和未來商業化的焦點一致，因為公司正大力投資將其創新治療方法推向市場。
值得注意的是，儘管最近面臨挑戰，包括過去一週價格下跌15.48%，但Arrowhead在流動性方面仍保持強勢地位。一個InvestingPro提示指出，公司的流動資產超過短期債務，在監管審批過程中提供了一些財務靈活性。
對於尋求更全面分析的投資者，InvestingPro提供了8個額外的提示，可能為Arrowhead的財務健康和市場地位提供有價值的洞察。
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