加利福尼亞州紅木城 - 臨床階段基因療法公司Adverum Biotechnologies, Inc. (NASDAQ: ADVM)宣布了其LUNA第2期試驗結果和OPTIC長期研究數據，表明其研究中的基因療法Ixo-vec可能為濕性年齡相關黃斑部退化（濕性AMD）提供持續治療選擇。Ixo-vec旨在成為一次性玻璃體內注射，可能減少患者所需的治療頻率。
LUNA試驗評估了60名患者的兩種Ixo-vec劑量，顯示兩種劑量都在52週內維持了視覺和解剖學終點，並顯著減少了治療負擔。6E10劑量使平均年化抗VEGF注射次數減少88%，54%的患者達到無需注射。2E11劑量使注射次數減少92%，69%的患者無需注射。
在OPTIC研究中，21名患者的長期隨訪顯示，2E11劑量在治療後長達五年內提供了穩定的治療水平的aflibercept，在第四年時年化抗VEGF注射次數減少86%。近一半的患者在整個四年期間都無需注射。
在LUNA試驗中，接受局部類固醇預防的患者在第52週或任何後續訪視時均未報告顯著炎症，所有OPTIC患者從第一年到第四年都沒有炎症。
Adverum計劃將6E10劑量與類固醇眼藥水一起推進到兩項第3期註冊研究，預計初始的ARTEMIS研究將在2025年上半年開始。該研究將在廣泛的患者群體中比較Ixo-vec和aflibercept，包括初治和有治療經驗的個體。
公司報告稱，LUNA調查顯示患者對Ixo-vec有強烈偏好，大多數人更喜歡基因療法而非之前的治療，並願意向他人推薦。截至2024年9月30日，Adverum的現金狀況為153.2 million美元，預計可以支持運營到2025年下半年，不包括完成ARTEMIS試驗。
這些信息基於Adverum Biotechnologies的新聞稿聲明。濕性AMD是老年人失明的主要原因，目前的治療需要頻繁注射。Ixo-vec旨在減輕這種負擔並改善患者結果。
在其他近期新聞中，Adverum Biotechnologies宣布了其基因療法產品ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec)的長期臨床數據，該產品旨在治療年齡相關黃斑部退化（AMD）。公司報告了LUNA第2期研究的52週結果和OPTIC試驗的4年數據。Ixo-vec已獲得美國食品和藥物管理局的快速通道資格，歐洲藥品管理局的PRIME資格，以及英國藥品和保健品監管局的創新護照。
Adverum還任命Jason L. Mitchell為新的首席商務官，預計將加強Ixo-vec的推出和商業化。公司2024年第二季度財務業績強勁，每股收益($0.89)超過了公司和共識估計。
幾家分析師公司，包括H.C. Wainwright、RBC Capital Markets、Oppenheimer、Mizuho Securities和Truist Securities，都提供了對Adverum的展望。H.C. Wainwright維持買入評級和30.00美元的目標價，而RBC Capital Markets將目標價從之前的12.00美元調整為10.00美元。Oppenheimer保持優於大市評級，目標價為28.00美元，Mizuho Securities將目標價降至20.00美元，Truist Securities將目標價從60.00美元修改為40.00美元。這些是Adverum Biotechnologies的最新發展。
InvestingPro洞察
Adverum Biotechnologies最近宣布的Ixo-vec基因療法有望取得成功的結果，與InvestingPro的幾個關鍵財務指標和洞察相一致。
根據InvestingPro數據，Adverum的市值為142.7 million美元，反映了公司在推進其臨床項目時的當前估值。這個相對適中的市值表明，如果Ixo-vec在即將到來的第3期試驗中繼續顯示積極結果，可能存在增長潛力。
一個InvestingPro提示指出，Adverum"資產負債表上的現金多於債務"，這對於臨床階段的生物技術公司來說至關重要。這種強勁的現金狀況與公司報告的截至2024年9月30日的153.2 million美元現金一致，可以支持到2025年下半年。然而，另一個InvestingPro提示指出，公司"正在迅速消耗現金"，這對於處於後期臨床開發階段的生物技術公司來說是典型的。
公司專注於Ixo-vec作為濕性AMD治療的潛在突破性療法尤為重要，因為InvestingPro數據顯示，過去十二個月公司收入顯著下降了-72.22%。這強調了Ixo-vec成功的臨床結果和潛在商業化對Adverum未來財務健康的重要性。
值得注意的是，InvestingPro為Adverum Biotechnologies提供了11個額外的提示，為投資者提供了對公司財務狀況和市場地位更全面的分析。
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