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Rocket Pharmaceuticals Inc是一家後期生物技術公司,為需求未得到滿足的罕見兒童疾病推進綜合和可持續的基因治療管道。該公司使用基於慢病毒載體(LVV)的基因療法的臨床項目用於治療範可尼貧血(FA),這是一種難以治療的遺傳病,會導致骨髓衰竭和潛在的癌症,白細胞粘附缺陷-I(LAD-I),一種嚴重的兒科遺傳病,會導致經常致命的反復和危及生命的感染,以及丙酮酸激酶缺乏症(PKD),一種罕見的單基因紅細胞病,導致紅細胞破壞增加和輕度至危及生命的貧血。該公司第一個使用基於腺相關病毒(AAV)的基因療法的臨床項目是針對兒童心力衰竭疾病達農病。該公司還在BAG3相關擴張型心肌病中有一個基於AAV的臨床前基因治療項目。
名稱 | 年齡 | 成立於 | 主旨 |
---|---|---|---|
Gaurav D. Shah | 47 | 2018 | CEO & Director |
Roderick T. Wong | 45 | 2018 | Chairman of the Board |
Gotham Makker | 50 | 2018 | Director |
Elisabeth Bjork | 63 | 2020 | Independent Director |
Carsten Boess | 58 | 2016 | Independent Director |
Naveen Yalamanchi | 47 | 2018 | Independent Director |
David P. Southwell | 63 | 2014 | Independent Director |
Pedro P. Granadillo | 76 | 2018 | Independent Director |
Fady Ibraham Malik | 60 | 2022 | Independent Non-Executive Director |
Robert Keith Woods | 56 | 2023 | Independent Non- Executive Director |
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