Freeline Therapeutics Holdings Plc (FRLN)

Freeline Therapeutics Holdings plc是一家英國的臨床階段生物技術公司。該公司正在開發轉化性腺相關病毒（AAV）載體介導的基因療法。該公司專注於通過一次性治療慢性衰弱性疾病來改善患者的生活。該公司使用其合理設計的AAV載體和衣殼(AAVS3)以及啟動子和轉基因，將治療基因的功能性拷貝傳遞到人類肝細胞中，從而將缺失或功能失調的蛋白質的持續功能水平表達到患者的血液中。治療性AAV載體由兩個主要成分組成，衣殼和表達盒（包含基因和啟動子）。該公司正在推進法布里病和戈謝病1 型的臨床項目。本公司的管線包括用於治療法布里病的法布里病FLT190和用於治療1型戈謝病的戈謝病FLT201。