Investing.com -- 諾華公司(Novartis AG)報告稱,一項高級研究顯示,他們的新實驗藥物改善了患有脊髓性肌肉萎縮症兒童的運動功能。參與研究的兒童患有該疾病的2型變體,年齡至少兩歲,能夠獨立坐著但從未獨立行走過。
諾華股票在蘇黎世早盤交易中幾乎沒有變化。過去一年,該股票上漲了4.4%。
這種新療法與諾華五年前推出的基因療法Zolgensma使用相同的活性成分,Zolgensma是首個可能治愈脊髓性肌肉萎縮症嬰兒的療法。然而,這種新藥物的給藥方式不同,目標是年齡較大的兒童。
Zolgensma推出時在美國的定價為2.1 million美元,成為首個價格超過1 million美元的藥物。製藥公司認為,這些療法在罕見疾病中可能挽救生命,因此高昂的成本是合理的。
這家瑞士製藥公司計劃明年在醫學會議上公布詳細的試驗結果,並與監管機構討論這些發現。該藥物與安慰劑對照進行了比較,安慰劑是一種旨在模仿實驗藥物給藥但不提供活性治療的程序。
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