智通財經APP獲悉，6月24日，基因治療公司uniQure NV(QURE.US)宣佈與CSL Behring簽訂了許可協議，爲CSL Behring提供uniQure對B型血友病患者的基因治療產品etranacogene dezaparvovec的全球獨家權利。
Etranacogene dezaparvovec由AAV5病毒載體組成，該載體帶有一個基因盒，該盒帶有受專利保護的Padua IX變體(FIX-Padua)。這項合作利用了CSL Behring在血液學領域的強大全球影響力和商業基礎設施，從而加速了Etranacogene dezaparvovec對全球B型血友病患者的可及性。
根據協議條款，uniQure將獲得4.5億美元的前期現金付款，並有資格根據監管和商業里程碑獲得最高16億美元的付款。uniQure也將有資格獲得分層兩位數的特許權使用費，最高可達合作產生的產品淨銷售額的20%。
另外，uniQure將負責完成HOPE-B關鍵性研究，製造過程驗證以及Etranagenegene dezaparvovec的製造供應，直到這些能力轉移給CSL Behring。uniQure根據協議進行的臨牀開發和監管活動將由CSL Behring償還。CSL Behring將負責法規提交和Etranagenegene dezaparvovec的商業化。
