新澤西州沃倫 - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) 透露,美國食品和藥物管理局(FDA)已接受其新藥申請(NDA),用於sepiapterin,這是一種針對兒童和成人苯丙酮尿症(PKU)患者的治療方法。該公司預計將在即將到來的第74天信函中收到處方藥使用者費用法案(PDUFA)目標行動日期。
這一接受標誌著PTC Therapeutics在為受PKU影響的人提供新的治療選擇的努力中邁出了重要一步。PKU是一種罕見的代謝障礙。NDA提交得到了第三階段APHENITY試驗數據的支持,該試驗顯示接受治療的患者血液苯丙氨酸水平顯著降低。具體而言,試驗報告稱,整個治療人群的這些水平平均降低了63%,而在經典PKU受試者中觀察到69%的降低。
大多數試驗參與者(84%)將苯丙氨酸控制到推薦水平,22%的參與者經歷了這些水平的正常化。APHENITY開放標籤延伸研究的進一步證據表明sepiapterin的長期療效,而Phe耐受性子研究表明,約60%的受試者可以在不升高苯丙氨酸水平的情況下達到高於推薦每日攝入量的蛋白質攝入。
Sepiapterin,以前稱為PTC923,是一種口服合成化合物,通過雙重機制發揮作用。它作為四氫生物蝶呤(BH4)的前體,BH4是苯丙氨酸羥化酶(PAH)酶的重要輔因子,並單獨幫助防止PAH錯誤折疊,從而增強酶功能。
PKU的特徵是由於基因缺陷而無法分解苯丙氨酸,這是一種必需氨基酸。如果沒有適當的管理,苯丙氨酸可能累積到毒性水平,導致嚴重的殘疾,包括智力障礙、癲癇發作和行為問題。全球估計有58,000人患有PKU,通常通過新生兒篩查計劃進行診斷。
PTC Therapeutics專注於開發罕見疾病的藥物,並相信sepiapterin的潛在批准可以滿足PKU患者的重大未滿足需求。該公司強調,雖然新藥品的開發和商業化存在風險,但他們致力於為選擇有限的患者推進治療。
這則新聞基於PTC Therapeutics, Inc.的新聞稿聲明。
在其他最近的新聞中,PTC Therapeutics報告了其藥物開發管線和財務表現的顯著進展。該公司2024年第二季度收入達到1.87億美元,主要由其杜氏肌營養不良症業務驅動。PTC Therapeutics還更新了全年收入指引,預計在7億美元至7.5億美元之間。
FDA授予PTC Therapeutics的藥物候選PTC518快速通道資格,該藥物用於亨廷頓氏症治療。這一指定被視為PTC518的重要一步,加快了藥物的開發和審查過程。給予該公司"優於大盤"評級的Baird認為,這是PTC Therapeutics管線中一個有希望的方面。
TD Cowen維持對PTC Therapeutics的"持有"評級,而該公司在幾項臨床試驗和監管提交方面也取得了進展。這包括提交sepiapterin的新藥申請,這是一種潛在的苯丙酮尿症治療方法,以及重新提交Translarna的NDA。
此外,PTC Therapeutics完成了其基因療法製造業務的出售,獲得了2750萬美元的預付款。這些是圍繞PTC Therapeutics的最新發展,該公司繼續專注於推進其罕見疾病治療管線,並實現2024年剩餘時間的預期里程碑。
InvestingPro 洞察
PTC Therapeutics最近FDA接受其sepiapterin的NDA與公司專注於罕見疾病的方向一致,可能會影響其財務前景。根據InvestingPro數據,PTC Therapeutics表現走勢強勁,過去一年價格總回報率為65.55%,過去六個月回報率為29.77%。
儘管這些市場指標正面,但InvestingPro提示顯示,分析師預計本年度銷售額將下降,且公司預計今年不會盈利。這些信息表明,雖然sepiapterin的NDA接受是一個積極的發展,但可能需要時間才能轉化為財務收益。
截至2023年第二季度,公司過去十二個月的收入為9.0045億美元,收入增長為9.98%。然而,同期的營業收入為負1.9245億美元,表明盈利能力仍面臨挑戰。
值得注意的是,PTC Therapeutics的流動資產超過短期債務,這可能在他們應對監管程序和sepiapterin潛在商業化時提供財務靈活性。
對於尋求更全面分析的投資者,InvestingPro為PTC Therapeutics提供了7個額外的提示,提供了對公司財務健康和市場地位更深入的理解。
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