週二，Raymond James大幅調整了對uniQure BV（納斯達克股票代碼：QURE）的展望，將該股評級從"優於大盤"上調至"強烈買入"，並將目標價從之前的20.00美元大幅提高至52.00美元。
該股已經顯示出強勁的動能，在過去一週上漲了近14%。根據InvestingPro的數據，六位分析師最近上調了對即將到來的期間的盈利預期。這次調整是在該生物技術公司最近宣布其用於治療亨廷頓氏症的基因療法產品AMT-130的消息之後。
uniQure報告稱，它已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）同意加速審批AMT-130的申請。該公司強調，將使用綜合亨廷頓氏症評分量表（cUHDRS）與自然病程外部對照進行比較，作為審批過程的中間臨床終點。值得注意的是，FDA表示，無需進行進一步的臨床研究來支持生物製品許可申請（BLA）的提交。
該公司準備在2025年上半年與FDA討論更多細節，包括技術製造要求、統計分析計劃以及確認性試驗或上市後義務的設計。預計在這些討論之後將提供更詳細的申請時間表更新。InvestingPro分析顯示，該公司保持著公平的整體財務健康評分，流動資產超過短期債務，儘管目前正在消耗現金儲備。
Raymond James的分析師表示，相信現有的cUHDRS數據，以及腦脊液神經絲輕鏈（CSF NfL）的減少，將足以支持AMT-130的加速審批。美國亨廷頓氏症治療市場的潛力估計超過20億美元，這表明uniQure有巨大的增長前景，該公司目前的市值約為7億美元。
這種樂觀情緒反映在上調的評級和提高的目標價上。要深入了解uniQure的估值和10多個額外的獨家分析師提示，請訪問InvestingPro。
在其他最近的新聞中，uniQure N.V.已與美國食品和藥物管理局（FDA）就其基因療法AMT-130（一種用於治療亨廷頓氏症的治療方法）的加速審批過程的關鍵方面達成協議。金融服務公司Stifel對這一進展反應積極。此外，該公司已啟動其調查性治療AMT-162的I/II期臨床試驗，該治療針對由SOD1突變引起的ALS。
Raymond James恢復了對uniQure的報導，給予"優於大盤"評級，而H.C. Wainwright和Stifel則維持對該公司的"買入"評級。作為重大組織重組的一部分，uniQure將其員工數量減少了65%，並將其位於馬薩諸塞州萊克星頓的製造設施出售給Genezen。
這些最近的發展反映了該公司在基因療法開發方面的進展，重點是用於亨廷頓氏症的AMT-130和用於ALS的AMT-162。預計2025年上半年將與FDA進行進一步討論，討論AMT-130生物製品許可申請提交的統計分析計劃和技術要求。
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