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Voyager Therapeutics Inc (VYGR)

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Voyager Therapeutics Inc公司檔案

Voyager Therapeutic Inc是一家基因治療公司,專注於開發治療和平台技術。其基因治療平台使其能夠設計、優化、製造和提供基於腺相關病毒(AAV)的基因療法。其正在識別AAV衣殼,即包裹病毒有效載荷遺傳物質的外部病毒蛋白殼。其開發了一個AAV衣殼發現平台,通過細胞型特異性表達RNA(TRACER)的AAV向性重定向,以幫助選擇具有血腦屏障(BBB)交叉和細胞特異性轉導特性的AAV衣殼用於治療。其基因治療項目包括亨廷頓病、單基因肌萎縮側索硬化症(ALS)、脊髓性肌萎縮症(SMA)以及與GBA1突變相關的各種疾病,包括帕金森病、路易體癡呆和戈謝病。其還專注於神經腫瘤學中的tau病變和適應症。

員工
162
市場
美國
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