Ultragenyx Pharmaceutical Inc是一家專注於治療嚴重罕見和超罕見遺傳疾病的新產品的鑑定、收購、開發和商業化的生物製藥公司。該公司的治療和臨床階段管道包括生物製劑、小分子、基因治療和核酸候選產品等四大產品類別。該公司四個獲批的候選產品包括Crysvita（burosumab），用於治療X連鎖低磷血症（XLH）和腫瘤誘導的骨軟化症（TIO）；Mepsevii（vestronidase alfa），用於治療粘多醣貯積症VII（MPSVII）或Sly綜合徵；Dojolvi（triheptanoin），用於治療長鏈脂肪酸氧化障礙或LC-FAOD；以及Evkeeza（evinacumab），用於治療純合子家族性高膽固醇血症（HoFH）。該公司的臨床候選產品包括DTX401、DTX301、UX143、GTX-102、UX701和UX053。