美國股市:收高,因特朗普再次點燃美中達成貿易協議的希望
- 作者Reuters
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Spark Therapeutics, Inc.(Spark)從事基因治療領域的產品開發業務。該公司專注與治療罕見疾病。該公司有多種針對罕見致盲情況、血液疾病和神經退行性疾病的候選藥物。其SPK-RPE65(voretigene neparvovec)靶向一種遺傳性致盲病症,又被稱為遺傳性視網膜營養不良(IRDs)疾病。其候選藥物包括SPK-CHM和SPK-FIX。該公司開發的候選藥物包括靶向肝臟中基因表達的藥物,特別是靶向血液疾病致病基因的藥物。該公司開發和商業化治療血友病B的SPK-FIX候選藥物。該公司通過SPK-TPP1方案正在開髮用於治療貝敦氏症的首款候選藥物。該公司還正在開發治療亨廷頓病(一種遺傳病)的候選藥物,目前正處於臨床前研究階段。