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MyoKardia, Inc.是一家臨床階段的生物製藥公司。該公司專注於治療遺傳性心肌病。遺傳性心肌病是一種罕見的遺傳性心力衰竭病症,是由心肌收縮的生物力學缺陷引起的。該公司從事開發和商業化療法業務。該公司開發超過4種治療程序,用於長期治療超過2種形式的遺傳性心肌病-肥厚性心肌病(HCM)和擴張性心肌病(DCM)。其首款候選藥物MYK-461是一種口服小分子藥物,此藥可以降低導致HCM的心肌收縮力。在HCM的臨床前模型中,MYK-461已顯示出預防和逆轉疾病進展並減少左心室流出道梗阻的功效。該公司正通過超過3個I期臨床試驗來評估MYK-461的療效,包括大約2個單次給藥劑量漸升法(SAD)試驗和1個多次給藥劑量漸升法(MAD)試驗。
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