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LogicBio Therapeutics Inc是一家臨床階段的基因醫學公司。其專注於基因組編輯和基因傳遞平台,以解決從嬰儿期到成年期的罕見和嚴重疾病。其基因組編輯平台GeneRide是一種利用細胞天然脫氧核糖核酸修復過程進行精確基因插入的方法,可能達到持久的治療性蛋白質表達水平。其基因傳遞平台sAAVy是一個腺相關病毒(AAV)衣殼工程平台,旨在優化各種適應症和組織治療的基因傳遞。其主要候選產品LB-001是為治療小兒甲基丙二酸血症(MMA)而開發的。LB-001旨在將甲基丙二酰輔酶a變位酶(MUT)基因的功能拷貝引入MMA患者的基因組。該公司正在研髮用於治療遺傳性酪氨酸血症1型的LB-401。該公司還在研髮用於治療克里格勒-納賈爾綜合徵(CN)的LB-301。
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