BOSTON - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ: VRTX) 今天公布了其研究中的囊性纖維化 (CF) 藥物 vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor（也稱為 vanza triple）的第三期數據，顯示在改善肺功能方面不劣於已確立的 CF 治療 TRIKAFTA®。公司還強調了 TRIKAFTA® 對年輕 CF 患者的持續益處，包括胰腺功能的改善。
vanza triple 的第三期數據將於 2024年9月27日（星期五）在北美囊性纖維化會議 (NACFC) 上展示。這是首次在醫學會議上分享 6 歲及以上 CF 患者臨床試驗數據。這些結果對全球監管提交至關重要。
Vertex 執行副總裁 Carmen Bozic 醫生強調了 TRIKAFTA® 在過去五年對 CF 治療的變革性影響，並對 vanza triple 表示樂觀，該藥物顯示出可能進一步改善 CFTR 功能的潛力，這從汗液氯化物水平的降低可見一斑。
vanza triple 已獲得美國食品和藥物管理局 (FDA) 對 CF 治療的快速通道和孤兒藥認定，目前正在多個國家接受監管審查，預計美國 FDA 將於 2025年1月2日前做出決定。目前尚未獲得任何衛生當局的批准。
除了 vanza triple 的數據外，Vertex 還將展示 2-11 歲兒童長期研究中關於 TRIKAFTA® 的新發現，進一步證實其在肺功能方面的持續益處，並暗示隨時間推移外分泌胰腺功能有所改善。這些演示將強調 TRIKAFTA® 的安全性和耐受性，與其已知的安全性特徵一致。
囊性纖維化是一種罕見的遺傳病，全球影響超過 92,000 人，導致多器官逐漸損害。F508del 突變在 CF 患者中很常見，TRIKAFTA® 已獲批用於治療 2 歲及以上至少有一個此突變或另一種對該藥物有反應的突變的 CF 患者。
Vertex 對 CF 治療的承諾體現在其產品組合中，超過 60 個國家的 68,000 多名患者正在接受其 CF 藥物治療，佔有資格接受 CFTR 調節劑治療患者的三分之二。
本文信息基於 Vertex Pharmaceuticals Incorporated 的新聞稿聲明。
在其他近期新聞中，Vertex Pharmaceuticals 在 2024 年第二季度表現強勁，收入達到 26.5 億美元。這 6% 的增長主要歸功於其囊性纖維化治療。因此，首席執行官 Reshma Kewalramani 博士將全年產品收入指引提高至 106.5 億美元至 108.5 億美元之間。投資公司 Oppenheimer 和 Wolfe Research 反應積極，提高了 Vertex 的目標價，而 Barclays 則將該股評級從增持下調至中性，理由是在新藥 suzetrigine 推出之前估值存在擔憂。
在最近的發展中，Vertex 正在推出用於鐮狀細胞病和地中海貧血的 CASGEVI，並為 Vanzacaftor Triple 和 Suzetrigine 的推出做準備。該公司還正在啟動 povetacicept 用於 IgA 腎病和其他 B 細胞介導疾病的全球第三期研究。儘管停止了用於 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症的 VX-634 和 VX-668 治療，Vertex 繼續推進其管線，專注於疼痛、1 型糖尿病和 IgA 腎病治療。這些發展反映了公司致力於將其產品組合擴展到囊性纖維化以外的承諾。
InvestingPro 洞察
隨著 Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX) 繼續在囊性纖維化 (CF) 治療領域創新，投資者和行業觀察家密切關注公司的財務和市場表現。根據 InvestingPro 數據，Vertex 的市值達 1,191 億美元，反映了其在生物技術板塊的重要地位。儘管目前的市盈率為負值 -242.11，表明公司最近期間報告虧損，但分析師預測今年將轉向盈利。這一預測與公司開發新的 CF 治療（如 vanza triple）的情況一致，這可能會增強其收入來源。
InvestingPro 提示顯示，Vertex 是生物技術行業的主要參與者，並以適度的債務水平運營，表明其採取平衡的財務管理方法。此外，公司的流動資產超過其短期債務，表明其具有強勁的流動性狀況，可以支持持續的研發工作。這種財務穩定性對 Vertex 等待其最新 CF 治療的監管決定至關重要，這可能對公司未來的表現產生重大影響。
對於尋求更詳細分析和額外 InvestingPro 提示的投資者，InvestingPro 目前為 Vertex Pharmaceuticals 提供了 12 個更多提示，深入洞察公司的財務健康和市場地位。這些提示為在動態的生物技術行業做出明智的投資決策提供了寶貴信息。
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