從6月提交新藥上市申請到10月被國家藥監局納入優先審評程序，作爲全球範圍內少數的治療慢性髓性白血病(CML)耐藥的重磅藥物，以及中國第一個三代格列衛，亞盛醫藥的核心候選產品奧瑞巴替尼儼然已處在上市倒計時階段，而這也讓全球血液學界對這款藥物有了更多的期待。
繼2019年美國血液學會年會上獲得“最佳研究”提名後，今年亞盛醫藥攜奧瑞巴替尼第三次亮相美國血液學會(ASH)年會，向全球血液學界公佈了其最前沿的研發進展。
智通財經APP瞭解到，12月8日，亞盛醫藥-B(06855)宣佈，公司在研原創1類新藥HQP1351(擬定中文通用名：奧瑞巴替尼)的兩項關鍵性註冊 II 期臨牀研究結果已在第62屆美國血液學會(American Society of Hematology，ASH)年會上以口頭報告的形式公佈，數據令人振奮。
該項臨牀研究的主要研究者、北京大學人民醫院血液科副主任江倩教授爲報告人。這是繼2018、2019年之後，HQP1351的臨牀進展連續第三次入選ASH年會口頭報告，充分顯示了國際血液學界對該藥物安全性和療效的認可。
HQP1351是亞盛醫藥在研原創1類新藥，是新型的第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑(Tyrosine Kinase Inhibitor，TKI)，用於治療對一代、二代TKI耐藥的慢性髓性白血病(CML)，特別是對T315I突變的CML患者具有很好的療效。基於兩項關鍵性註冊 II 期臨牀研究的結果，亞盛醫藥今年已在中國遞HQP1351的新藥上市申請(NDA)，用於治療伴有T315I突變的CML慢性期(CML-CP)及加速期(CML-AP)患者，並已被納入優先審評。
12月7日中午12:30(美國太平洋時間)，在2020 ASH會議“CML治療的最新進展及展望”的專題討論環節中，江倩教授作了關於HQP1351關鍵性註冊 II 期臨牀研究結果的口頭報告，主題爲“新型BCR-ABL抑制劑HQP1351(奧瑞巴替尼)在伴有T315I突變的TKI耐藥的CML患者中具有良好的療效及耐受性：關鍵性註冊 II 期臨牀研究結果”。
報告關鍵信息：
· HQP1351分別針對伴有T315I突變的TKI耐藥的CML慢性期(CML-CP)及加速期(CML-AP)患者的兩項關鍵性註冊II 期臨牀試驗在中國開展。患者接受HQP1351 40mg QOD治療。
· 截至2020年3月23日，關鍵性註冊 II 期臨牀研究HQP1351-CC201共納入41例CML-CP患者，中位隨訪時間7.9個月。患者3個月無進展生存率(PFS)爲100%，6個月PFS爲96.7%，主要細胞遺傳學反應(MCyR)率爲75.6%，其中65.9%獲得完全細胞遺傳學反應(CCyR)，48.8%的患者達到主要分子生物學緩解(MMR)。
· 截至2020年2月11日，關鍵性註冊 II 期臨牀研究HQP1351-CC202共納入23例CML-AP患者。中位隨訪時間8.2個月。患者3個月無進展生存率(PFS)爲100%，6個月PFS爲95.5%，主要血液學緩解(MaHR)率爲78.3%，其中完全血液學緩解(CHR)率爲60.9%， MCyR率爲52.2%，其中39.1%獲得CCyR，26.1%的患者達到MMR。
· 在HQP1351-CC201中最常見的3級/4級血液學治療相關不良反應(TRAE)是血小板減少(48.8%)，沒有治療相關性死亡發生。
· 在HQP1351-CC202中最常見的3級/4級血液學治療相關不良反應(TRAE)是血小板減少(52.2%)。
In study HQP1351-CC202, the most frequent TRAE of Grade 3-4 was also thrombocytopenia (52.2%).
· 這兩項研究數據顯示，HQP1351在伴有T315I突變的TKI耐藥的CML-CP及CML-AP患者中均具有良好的療效及耐受性，且隨着治療時間的延長，緩解率和緩解深度會進一步增加。
江倩教授表示：“CML-CP及CML-AP患者一旦出現T315I突變，無論一代或二代TKI對這些患者都是無效的。因爲目前在國內無藥可醫，這是一個臨牀需求高度未滿足的領域。第三代TKI抑制劑HQP1351的兩項關鍵性註冊 II期研究數據的結果證明了該藥物在伴有T315I突變的TKI耐藥的CML-CP及CML-AP患者中具有良好的療效及耐受性。我們非常期待儘快深入和全面地推進HQP1351這類本土原研創新藥物的臨牀開發和臨牀研究，早日讓患者受益。”
對此，亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士表示：“作爲第三代BCR-ABL抑制劑，HQP1351的II期研究數據展現了良好的療效和耐受性，令人振奮。該藥物的研究進展連續三次入選ASH口頭報告，更是充分顯示了國際血液學界對HQP1351這一潛在CML治療藥物的認可。這也是繼HQP1351在中國遞交NDA，並獲納入優先審評後的又一重大里程碑。我們期待HQP1351早日獲批上市，從而造福中國乃至全球的耐藥CML患者。”
實際上，除了全球學界以外，資本市場對於奧瑞巴替尼的落地上市同樣有較高的期待。作爲治療伴有T315I突變的慢性髓性白血病(CML)的特效藥，奧瑞巴替尼的未來市場潛力也預計將在其上市後轉化爲公司估值的真金白銀。
據智通財經APP瞭解，從市場空間來看，奧瑞巴替尼面對的全球CML市場規模在2030年將增至58億美元，而在中國的CML藥物市場到2023年市場規模將預計增長至142億元。
從市場競爭角度來看，目前與HQP1351存在潛在競爭關係的藥物——全球首款三代TKI帕納替尼，目前並未在中國上市。也就是說，HQP1351若成功在國內獲批上市，將成爲國內首款上市的第三代BCR-ABL抑制劑，市場獨佔性優勢明顯。
今年10月29日，亞盛醫藥獲得《藥品生產許可證》引發了市場的廣泛關注。取得《藥品生產許可證》意味着亞盛醫藥的質量管理體系的建立和對於未來上市藥物生產的監督和管理的良好開端，爲奧瑞巴替尼的上市申請與商業化生產打下堅實的基礎。
