智通財經APP訊，開拓藥業-B(09939)發佈公告，公司董事會欣然宣佈，其自主研發的新型靶向雄激素受體的蛋白降解嵌合體化合物 GT20029 酊外用治療男性雄激素性脫髮的中國 II 期臨牀試驗達到主要研究終點，其結果具有統計學顯著性及臨牀意義，且安全性和耐受性良好。基於該項 II 期臨牀試驗的結果，公司將積極部署 GT20029 後續的臨牀策略，如開展男性脫髮中國 III 期臨牀試驗及美國 II 期臨牀試驗等。此外，公司亦正在準備開展 GT20029 用於痤瘡治療的 II 期臨牀試驗。
該項 II 期臨牀試驗是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估 GT20029 酊治療男性脫髮的有效性和安全性，並確定 III 期臨牀試驗的推薦給藥劑量。試驗在全國 12 家中心開展，由復旦大學附屬華山醫院的楊勤萍教授擔任主要研究者(leading PI)。試 驗 的 主 要 療 效 終 點 爲 治 療 12 周 後 ， 與 安 慰 劑 相 比 ， 目 標 區 域 內 非 毳 毛 數較基線的平均變化，安全性評估包括不良事件、實驗室檢查、外用藥主觀評價及皮損表現評價等。試驗共納入 180 例男性脫髮患者，分爲每天一次用藥隊列和每週兩次用藥隊列，每個隊列均包括對照組(使用安慰劑)和試驗組(使用 GT20029 酊)，並接受 0.5%和 1%的不同劑量。結果顯示：
有 效 性 方 面 ， 與 安 慰 劑 相 比 ， 不 論 是 QD 隊 列 還 是 BIW 隊 列 ， GT20029 酊均顯示出統計學顯著的療效優勢及臨牀意義。治療 12 周後， GT20029 0.5% QD 組的 TAHC 較基線增加 16.80 根/cm2，較安慰劑增加 6.69 根/cm2，結果均有統計學意義(P<0.05)。GT20029 1.0% BIW 組的 TAHC 較基線增加 11.94 根/cm2，較安慰劑增加 7.36 根/cm2，結果均有統計學意義(P<0.05)。針對 BIW 隊列，研究表明，不同 GT20029 劑量組之間存在劑量效應關係。
安全性方面，GT20029 酊具有良好的安全性和耐受性，各組在治療過程中發生的不良事件與安慰劑相當。此外，試驗未觀察到與性功能相關的不良事件。
GT20029 1% BIW 爲 II 期臨牀試驗的最佳給藥劑量，該劑量被確定爲中國男性脫髮 III 期臨牀試驗的推薦給藥劑量。
作爲全球首個皮科外用新型 AR 降解劑，GT20029 基於公司自有 PROTAC 平臺開發，且是在全球範圍內，首個同時在中國和美國均完成 I 期臨牀試驗的外用 PROTAC 化合物。其作用是將 AR 蛋白質募集到 E3 泛素連接酶進行降解。GT20029 作用於外周皮膚局部組織中，既避免了藥物的全身暴露，也能降低局部毛囊皮脂腺中的 AR 本身對雄激素的敏感性，因此集團開發其用於治療脫髮和痤瘡。