智通財經APP獲悉，數據分析公司科睿唯安(Clarivate)最近發佈《2024年最值得關注的藥物預測》，列出了13種最近推出或即將推出的具有改變遊戲規則潛力的藥物，包括阿柏西普(高劑量)、布地奈德等。
據瞭解，科睿唯安的藥物預測致力於介紹近期上市或可能在本年度進入市場，並且有望在未來五年成爲重磅炸彈和/或改變治療模式的藥物(重磅炸彈定義爲年銷售額通常可達10億美元的里程碑)。
科睿唯安生命科學與醫療健康事業部總裁Henry Levy表示:“可能在 2024 年實現重大概念驗證的新技術平臺包括 CRISPR-Cas9 基因編輯以及人工智能 / 機器學習(AI/ML)工具在藥物發現、臨牀開發和商業發佈中的應用。從長遠來看，後一種技術具有巨大的潛力，可以幫助製藥商降低成本並縮短創新週期，從而更快地向患者提供更多創新藥物。”
科睿唯安報告關注以下藥物：
再生元製藥公司(REGN.US)最近推出的眼科藥物阿柏西普(高劑量)高居榜首。
阿柏西普用於治療溼性年齡相關性黃斑變性 (AMD)、糖尿病性黃斑水腫 (DME) 或糖尿病視網膜病變 (DR) 患者。科睿唯安表示：“高劑量阿柏西普以更低頻率給藥就能達到與當前標準治療(每 8 周給藥一次的阿柏西普 2 mg/ 艾力雅，或者基因泰克生產的每 4 周給藥一次的諾適得®)相似的療效和安全性。”
科睿唯安預計，2027年阿柏西普(高劑量)在G7市場溼性AMD患者中的銷售額將達到17.7億美元。
Calliditas Therapeutics(CALT.US)的緩釋皮質類固醇製劑布地奈德排名第二。
科睿唯安表示，與傳統皮質類固醇相比，布地奈德緩釋製劑在降低原發性免疫球蛋白 A(IgA) 和減緩腎功能下降方面顯示出更大的有效性，並且具有更好的安全性特徵。因此，該產品可能在高危患者中有高接受度。
阿斯利康(LON:AZN.US)和第一三共聯合開發的癌症治療藥物Datopotamab deruxtecan 排名第三。
科睿唯安表示，憑藉其成爲同類最佳 TROP2 靶向抗體藥物偶聯物 (ADC) 的潛力， datopotamab deruxtecan 註定能在 HR 陽性 /HER2 陰性和三陰性乳腺癌市場中佔據排名第二的市場份額(僅次於拓達維 ® ;吉利德科學)，並可進入非小細胞肺癌 (NSCLC) 市場。
凝血因子 VIII(FVIII)替代靜脈輸注療法efanesoctocog alfa 在榜單中排名第四。
賽諾菲(SNY.US)擁有在美國開發和商業化 efanesoctocog alfa 的權利，而 Sobi 負責該藥物在歐洲和其他市場的開發和銷售。
科睿唯安表示，相較於目前可用的 FVIII 治療，efanesoctocog alfa 可幫助患者減少注射頻率方面的負擔。對於不願意接受新型療法(如 mAb 或基因療法)的患者，efanesoctocog alfa 可能是一種有吸引力的選擇。
維羅納製藥(VRNA.US)的研究性治療藥物ensifentrine也成爲科睿唯安關注的藥物之一。
科睿唯安的報告指出，ensifentrine 是一種吸入型的磷酸二酯酶 (PDE) 3 和 PDE4 雙重抑制劑，預期能夠減少中重度慢性阻塞性肺疾病 (COPD) 的惡化，而不會像當前的口服 PDE 抑制劑一樣產生全身性副作用。如果獲得批准，這將是同類首創，也是超過 10 年來首個可用於維持 COPD 治療的新型機制。
科睿唯安也看好CRISPR Therapeutics(CRSP.US)/ Vertex Pharma(VRTX.US)的Exagamglogene autotemcel 和藍鳥生物(BLUE.US)的lovotibeglogene autotemcel。這兩種療法旨在通過一次給藥解決鐮狀細胞病 (SCD) 和輸血依賴性 β-地中海貧血症的根本病因，使患者達到不依賴輸血或無血管閉塞性危象 (VOC) 的狀態，從而顯著改善患者的生活質量和體能狀態。
科睿唯安表示，對於患有使人衰弱、生活質量嚴重受損的疾病且目前只有有限的對症治療且無治癒性治療的患者羣體來說，exagamglogene autotemcel 和 lovotibeglogene autotemcel 可能是突破性的藥物。
此外，科睿唯安的榜單還包括禮來(LLY.US)的Mirikizumab、強生(JNJ.US)的Niraparib + 醋酸阿比特龍、輝瑞(PFE.US)的RSVPreF (ABRYSVO)和 葛蘭素史克(GSK.US)RSVPreF3 (AREXVY)、強生的Talquetamab、安斯泰萊製藥(ALPMY.US)的Zolbetuximab。
科睿唯安報告稱，呼吸道合胞病毒 (RSV) 感染仍然是一個公共衛生問題，在嬰兒和老年人(65 歲及以上)中尤其顯著。RSV 感染是一種常見的上呼吸道感染，嚴重的病例可能需要住院治療。作爲首個進入存在着巨大未滿足需求市場的疫苗， ABRYSVO 和 AREXVY 具有競爭優勢。然而，該市場將越來越擁擠，而在五年內，RSV 疫苗和預防治療市場的規模可能達到 100 億美元。
總體而言，科睿唯安認爲，2024年將是製藥行業最好的一年，也會是最具挑戰的一年。過去十年的科學突破爲製藥行業帶來了新模式，取得臨牀成功，爲患者提供治療滿足他們的新需求，但政府對醫療保健成本的控制、持續的高資金成本和全球地緣政治爭端等外部因素正在抑制投資者對行業的興趣。