從11月5日，奧雷巴替尼的臨床進展連續第四年入選ASH年會口頭報告，到11月11日，該藥的國內新藥上市申請的審評審批狀態更新爲“在審批”，再到11月22日，奧雷巴替尼在歐盟獲得首項孤兒藥資格認定。整個11月，關于亞盛醫藥-B(06855)核心産品奧雷巴替尼的重磅消息接踵而至。
而這些重磅消息也在向市場宣告這款國産叁代格列衛上市在即，這款新藥有望“引爆”海內外市場，極大滿足全球患者的未滿足治療需求。
智通財經APP了解到，2021年11月22日，亞盛醫藥宣布，歐盟委員會(EC)日前授予公司1類新藥奧雷巴替尼(Olverembatinib，HQP1351，曾用名耐克替尼、奧瑞巴替尼)孤兒藥資格認定，用于治療慢性髓細胞白血病(CML)。這是亞盛醫藥在歐盟獲得的首項孤兒藥資格認定，也是該在研藥物繼獲美國食品和藥品監督管理局(FDA)孤兒藥資格認定後的第二項孤兒藥認證。
“孤兒藥”又被稱爲罕見藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。在歐盟，孤兒藥資格認定由歐盟委員會(EC)根據歐洲藥品管理局(EMA)孤兒藥委員會(COMP)的積極意見授予。只有用于治療在歐盟發病率低于5/10000、危及生命或嚴重影響生存質量、且治療領域存在巨大未被滿足需求的罕見疾病的藥物，才能在歐盟被授予孤兒藥資格認定。而獲此認定的藥物必須通過足夠的非臨床和臨床數據表明其能夠帶來比現有已獲批療法更大的獲益。爲鼓勵罕見病藥品的研發，歐盟提供了一系列激勵措施。奧雷巴替尼獲此項孤兒藥認定，將有助于該藥物在歐盟的後續研發和商業化開展等方面享受積極的政策支持，包括臨床研究計劃援助、相關費用減免、特別是在批准上市後可享有10年市場獨占權。
CML是一種罕見的惡性血液疾病，在歐盟27國的年發病率爲2.43/10000。隨着靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制劑(TKI)的上市，CML的治療方式得以革新。盡管第一代和第二代藥物BCR-ABL TKI對CML的治療具有顯著的臨床效益，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰。BCR-ABL激酶區突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發生率可達25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，因此臨床上急需可有效治療T315I突變CML的第叁代BCR-ABL抑制劑。
奧雷巴替尼是亞盛醫藥原創1類新藥，是新型的第叁代BCR-ABL TKI，用于治療對一代、二代TKI耐藥的CML，特別是對T315I突變的CML患者在臨床試驗中顯現良好的療效。目前，該品種在中國的新藥上市申請(NDA)已在審批過程中，用于治療伴有T315I突變的CML慢性期(CML-CP)及加速期(CML-AP)患者，極有望成爲中國首個、全球第二個獲批上市的第叁代BCR-ABL TKI。奧雷巴替尼還獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)新藥審評中心(CDE)納入突破性治療品種，擬治療一代和二代TKI耐藥和/或不耐受的CML-CP患者。而在美國，該品種已獲得美國FDA授予的孤兒藥資格和審評快速通道資格;此外，奧雷巴替尼的臨床試驗進展自2018年開始，連續四年入選美國血液學會(ASH)年會口頭報告，並榮獲2019 ASH年會“最佳研究”的提名。
亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士表示：“在CML治療領域，全球各國都存在未被完全滿足的臨床需求。因此，自奧雷巴替尼的臨床數據首次公布，就吸引了各國血液學界的巨大關注。此次獲EC授予的孤兒藥資格，既是對奧雷巴替尼初顯療效和安全性數據認可，也是該在研藥物産品開發和商業化的重要裏程碑。而作爲亞盛醫藥在歐盟獲得的第一項孤兒藥資格認定，它表明公司在海外的布局日趨深入。借助歐盟相關政策的扶持，我們將進一步加速這一在研藥物的全球臨床開發和産品上市，我由衷地希望奧雷巴替尼這一中國原創、世界領先的在研創新藥能早日惠及全球患者。”