憑借在立項、研發、審批等多個過程中享受稅收減免、特殊通道、加速審批等優惠，近年來全球罕見病治療市場的熱度正在持續提升。
深耕罕見病治療近10年，擁有一套具有市場潛力的差異化産品管線，成功切入全球最前沿的罕見藥治療研發賽道，以上便是北海康成的公司履曆。
智通財經APP了解到，目前，全球已發現約有7000種罕見病，其中僅約5%具備有效治療藥物，絕大多數罕見病仍然缺乏有效治療手段。即使是在中國第一批罕見病目錄囊括的121種疾病中，也僅有60%“有藥可治”。可見，在罕見病治療領域，有巨大的未被滿足治療需求。
北海康成此次選擇在港股上市，之所以獲得業界和資本市場的雙重期待，在于其與多數紮堆免疫抑制劑開發的港股創新藥企不同，頗具特色地選擇了罕見病治療作爲其主打的研發賽道。憑借市場稀缺性和升值潛力，公司成長確定性將逐漸提高。
展望千億罕見病治療藍海市場
目前全球各大生物醫藥企業都在加大研發生産投入，爭奪技術轉化後的市場份額。在此背景下，各個細分賽道的容量大小，便在一定程度上決定了公司的成長空間，也決定了投資者對公司的想象高度。
北海康成之所以值得期待，不僅在于公司自身擁有了強大的技術壁壘和豐富的創新産品管線，還在于公司深耕的罕見病治療賽道未來可期。
智通財經APP觀察到，2021年10月11日，國家藥監局藥品審評中心正式發布了關于公開征求《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則》意見的通知，旨在進一步提高罕見疾病臨床研發效率，滿足罕見疾病患者的治療需求。實際上，政策風向標下的罕見病治療市場已成爲明星賽道。
從治療需求來看，全球約80%的罕見病屬遺傳性，且3/4爲嬰兒期發病，五歲前的死亡率爲30%。總體而言，罕見病預計會影響全球3.5%至5.9%人口。而在我國公布的121種罕見病中，有10種罕見病的患者人群在10萬人以上，甚至超過部分腫瘤患者群。
由于有效的藥物治療可顯著延長患者帶病生存期至數十年，但在超7000多種罕見病中僅約5%具備有效治療藥物，因此罕見病市場治療需求較爲緊迫，也由此催生出較大的罕見病治療市場。
在商業價值層面，罕見病治療産業的市場潛力巨大。數據顯示，2016年全球罕見病藥市場規模爲1090億美元，2020年已增至1351億美元，預計2025年將達到2430億美元的規模，2030年將進一步增至3833億美元。
對標全球市場，中國罕見病市場的未來發展空間同樣十分廣闊。2016年，國內罕見病市場規模約爲5億美元左右，2020年超過13億美元，占全球比例大概是1%。預計到2030年，中國罕見病市場規模預計能達到259億美元(折合人民幣1665.42億元)，屆時在全球市場規模中占比將達到約6.8%，增長潛力巨大。
然而，罕見病藥物研發存在顯著的技術壁壘。例如，需要研發企業在細分領域上做到全球或者區域領先，能夠借助雙抗、ADC、基因治療或細胞治療等技術進行藥物形態創新等，所以此前鮮有企業在罕見病領域發力。
但正是認識到罕見病市場巨大的商業價值，以及認識到罕見病能夠爲包括基因治療、RNA、補體療法等在內的多個新興技術平台提供“練兵場”拓寬其技術價值，近年來越來越多的跨國藥企開始布局罕見病研發領域。例如，今年9月末，默沙東宣布擬並購罕見病新藥研發公司Acceleron Pharma。不僅是默沙東，罕見病領域近年已吸引賽諾菲、武田和AZ等一衆跨國藥企巨頭的百億美元投入。
跨國藥企巨頭的逐漸布局，從側面反映出罕見藥治療賽道的火熱，也在一定程度上襯托出北海康成在這一領域的先發優勢。
以公司重磅産品Hunterase®(CAN101)爲例，該産品在去年9月在中國獲批上市，用于治療黏多糖貯積症Ⅱ型(MPSⅡ，亨特綜合征)。這是北海康成在中國成功商業化的第一款罕見病藥物，也是國內首個且唯一的全球新一代治療MPSⅡ的酶替代療法(Enzyme replacement therapy,ERT)，擁有FDA孤兒藥資格認證，且在此前獲得國家藥監局的優先審評資格，填補了我國在MPSⅡ適應症臨床治療領域的空白。
從市場競爭格局來看，由于Hunterase®是目前國內僅有可用的MPS II靶向療法，因此面對逐漸增長的治療市場缺口，Hunterase®在商業化層面擁有獨占優勢，市場開發潛力較大。
實際上，Hunterase®只是北海康成在罕見病治療創新研發領域的一個縮影。除了Hunterase®外，北海康成還布局了靶向部分常見的罕見疾病以及罕見腫瘤適應症的罕見藥治療研發管線，建立起了一套包括生物制劑、小分子及基因療法解決方案在內的産品組合，充分說明了公司創新研發的高效。
高效研發驅動內在價值不斷提升
北海康成之所以能在罕見病治療領域取得顯著進展，與公司高效的創新研發不無關系，而這也爲其內在價值的不斷提升奠定了紮實基礎。
智通財經APP了解到，北海康成針對具有市場潛力和經驗證作用機制的罕見病適應症，已開發了13種擁有巨大市場潛力的藥物資産組成的綜合差異化産品，其中包括3種已上市産品、4種處于臨床階段的候選藥物、1個處于IND准備階段、2個處于臨床前階段以及3個處于先導識別階段的基因療法産品。
在罕見病研發管線方面，北海康成擁有7種生物制劑及小分子産品候選産品，對應適應症包括亨特氏綜合症(MPS II)及其他溶酶體貯積病(LSD)、補體介導紊亂、A型血友病、代謝紊亂，以及罕見膽汁淤積性肝病，包括Alagille綜合症(ALGS)、進行性家族性肝內膽汁淤積症(PFIC)及膽道閉鎖(BA)。
最新的研發進展顯示，今年7月，公司用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿症的CAN106注射液正式獲批臨床;同年10月，關于治療戈謝病的CAN103項目臨床試驗申請(IND)的正式獲批。
以CAN106爲例，該産品是一種作用于補體系統C5靶點的長效人單克隆抗體，用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿症(PNH)。該適應症是一種由于體細胞xp22.1上PIG-A基因突變導致補體系統失調的罕見獲得性造血幹細胞克隆性疾病。其臨床表現以血管內溶血性貧血爲主，可伴有血栓、腎功能不全、肺動脈高壓等症狀，在2018年被中國列入《第一批罕見病目錄》。
從適應症市場來看，自2016年至2020年，中國PNH的患病率由2.33萬人增加至2.38萬人，預計在2030年達到2.45萬人。同期，PNH在世界其他地區的患病率由9.58萬人增加至10.05萬人，預期于2030年將達到11.18萬人。
從治療手段來看，除了骨髓移植，PNH尚無其他有效治愈手段，控制溶血發作是臨床上治療該病的主要手段，主要治療藥物包括糖皮質激素、免疫抑制劑、補體通路抑制劑等，其中抗補體C5藥物是其當前標准療法。
從全球市場競爭格局來看，目前全球獲批治療PNH的補體C5抑制劑藥物僅有Soliris(Eculizumab)和Ultomiris(Ravulizumab)，這兩款藥物均由美國公司Alexion開發，該公司目前市值已達403億美元，折合人民幣2580億元。
且值得一提的是，Soliris治療費用高昂，每位患者每年耗費約爲50萬美元。在此背景下，國內市場迫切需要更具成本效益的療法，國産替代需求巨大，也爲CAN106未來上市提供了良好的市場基礎。
並且，據Alexion公司財報2020年Soliris 和Ultomoiris 的銷售額達到52.9億美金;Soliris和Ultomiris可成爲銷售總額破10億美元的重磅産品，可見PNH適應症市場潛力巨大。待CAN106上市後，或爲北海康成打開豐厚的利潤空間。
而在罕見腫瘤領域，北海康成的創新研發同樣在穩步推進。以CAN008爲例，該産品主要用于治療多形性膠質母細胞瘤(GBM)，最新研發進展顯示，公司今年10月就GBM患者一線治療在中國內地進行CAN008的II期臨床試驗的首例患者給藥。此外，其他兩種腫瘤産品CaphosolTM(CAN002)和Nerlynx®(CAN030)也已分別在中國內地及大中華區獲得了上市許可。
除生物制劑及小分子藥物外，公司還在探索新一代基因療法技術，並正在開發兩種分別用于治療法布雷病及龐貝氏病的基因治療産品。此外，公司正在內部開發靶向不同組織的腺相關病毒(AAV)遞送平台，例如中樞神經系統(CNS)及肌肉。
在專注創新研發的同時，北海康成同樣通過戰略合作和授權引進等方式，實現國際前沿技術領域的同類最優産品研發，進而打造一套罕見病技術平台。
據智通財經APP了解，截至今年4月，北海康成已完成14項“License-in”合作。其中在今年4月末，公司與LogicBio公司達成了一項交易金額高達6.01億美元的大型License交易。上文提到的用于治療法布雷病及龐貝氏病的基因治療産品，正是北海康成使用LogicBio授權的AAV sL65衣殼載體開發而成。目前北海康成的全球合作夥伴包括Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus和LogicBio等國際頂尖藥企。
綜上所述，不論從罕見病治療的適應症覆蓋、研發進度、市場空間還是産品管線商業化進程來看，北海康成已表現出先發優勢。