週一，Piper Sandler重申了對Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR)的增持評級和35.00美元的目標價。該公司在最近的BioInsights報告中重點介紹了Capricor的deramiocel在治療杜氏肌營養不良症（DMD）心肌病方面的潛力。
Capricor計劃本週在紐約參加Piper Sandler第36屆年度醫療保健會議，並參與肌肉疾病專題討論。根據InvestingPro的數據，該公司股票表現強勁，過去一年回報率達542%，市值為8.85億美元。
積極的Phase II HOPE-2數據是一個重要的關注點，顯示deramiocel在12個月內可以使DMD男孩的左心室射血分數（LVEF）下降速度較安慰劑組減緩107%，p值為0.002。
這一令人鼓舞的結果為Capricor可能在2024年底前完成deramiocel的滾動生物製品許可申請（BLA）提交奠定了基礎，有望在次年獲得FDA對DMD心肌病的批准。分析師目標價範圍從25美元到77美元不等，反映了對公司潛力的不同預期。
除了臨床進展外，Capricor最近還擴大了與日本新薬的分銷協議，現已涵蓋歐洲。這次擴展包括1750萬美元的股權投資，協議完成時2000萬美元的預付款，高達7.15億美元的潛在銷售里程碑，以及兩位數百分比的收入分成。這筆交易是提升Capricor全球市場地位的戰略舉措。
財務方面，Capricor似乎處於穩健狀態，估計備考現金餘額約為1.86億美元，其中包括來自日本新薬的預付款。Piper Sandler重申增持評級和目標價反映了對Capricor財務健康和deramiocel商業前景的信心。
在其他近期新聞中，生物科技公司Capricor Therapeutics在開發其主要產品deramiocel用於杜氏肌營養不良症（DMD）方面取得了重大進展。
歐洲藥品管理局（EMA）已授予deramiocel孤兒藥和先進療法藥品（ATMP）資格。這些資格可能加速deramiocel在歐洲的開發和潛在市場獨佔權。該公司已開始向FDA提交滾動生物製品許可申請（BLA），目標是在年底前獲得deramiocel用於DMD心肌病的完全批准。
Jones Trading給予Capricor買入評級，強調了deramiocel的潛力。Capricor還成功籌集資金，累積約1.65億美元的現金餘額，以支持即將到來的商業發布和製造擴張。儘管2024年第三季度報告淨虧損約1260萬美元，但公司的聖地亞哥設施已準備好投入生產，並計劃建立新的製造基地以滿足預期需求。
Capricor已與日本新薬建立合作夥伴關係，負責deramiocel在美國、歐盟和日本的商業分銷。該公司還在探索將該治療方法擴展到貝克爾肌營養不良症的機會，並推進其StealthX外泌體技術用於未來的治療。
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