新澤西州沃倫 - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) 已收到美國食品和藥物管理局 (FDA) 的確認,其重新提交的 Translarna™ (ataluren) 新藥申請 (NDA) 正在審查中。Translarna 是一種針對無義突變杜氏肌營養不良症 (nmDMD) 的擬議治療方法,這是一種罕見的遺傳性疾病,特徵是肌肉逐漸退化。
FDA 接受 NDA 是 PTC Therapeutics 的一個關鍵步驟,正如首席執行官 Matthew B. Klein 所表達的,公司致力於推進該藥物在美國的可用性。此次重新提交基於全球臨床試驗和 STRIDE 註冊研究的證據,這些證據共同表明 Translarna 可能延緩 nmDMD 患者的殘疾進展。
在一項涉及 359 名參與者的安慰劑對照試驗 (Study 041) 中觀察到顯著效益。經過 72 週的 Translarna 治療後,六分鐘步行距離、NorthStar 步行評估和其他功能測試均有改善。此外,STRIDE 註冊研究的數據表明,該藥物可將失去行走能力的時間推遲 3.5 年,並延緩呼吸功能下降。
儘管結果積極,但由於這是在 2016 年提交的初始 NDA 收到完整回覆函後的重新提交,FDA 不受標準處方藥使用者費用法案 (PDUFA) 時間表的約束。因此,尚未提供審查結束的行動日期。
Translarna 是一種蛋白質恢復療法,旨在使由無義突變引起的遺傳性疾病患者能夠形成功能性蛋白質。它已在美國以外的多個國家獲得許可,並已在臨床試驗和延伸研究中被約 150 名患者使用。
PTC Therapeutics 是一家全球生物製藥公司,繼續專注於開發罕見疾病的治療方法。FDA 對 Translarna 的審查代表著 nmDMD 社區的一個潛在重大進展,這類患者約佔所有杜氏肌營養不良症病例的 13%。
本文中的信息基於 PTC Therapeutics 的新聞稿聲明。
在其他最近的新聞中,PTC Therapeutics 面臨歐洲藥品管理局人用藥品委員會對 Translarna 杜氏肌營養不良症治療的有條件上市授權續期的反對。這一發展與美國食品和藥物管理局接受該公司針對苯丙酮尿症潛在治療 sepiapterin 的新藥申請同時發生。PTC Therapeutics 最近還完成了其基因療法製造業務的出售,獲得了 27.5 million 美元的預付款。
包括 Raymond James、Baird 和 TD Cowen 在內的分析師公司已對 PTC Therapeutics 發布評級,其中 Raymond James 和 TD Cowen 分別維持市場表現和持有評級,而 Baird 重申優於大盤評級。然而,Goldman Sachs 維持對該公司的賣出評級。
在財務方面,PTC Therapeutics 宣布 2024 年第二季度收入為 187 million 美元,並將全年收入指引修訂為 700 million 美元至 750 million 美元。這些事實突顯了 PTC Therapeutics 在製藥行業最近的發展。
InvestingPro 洞察
PTC Therapeutics (NASDAQ: PTCT) 最近 FDA 對 Translarna 的發展與公司走勢強勁的市場表現相一致。根據 InvestingPro 數據,PTCT 在過去一年中表現出令人印象深刻的增長,價格總回報率為 126.79%,目前交易價格接近 52 週高點的 97.93%。
Translarna 的潛在批准可能會顯著影響 PTC 的財務前景。雖然該公司在過去十二個月中報告收入為 900.45 million 美元,但 InvestingPro 提示表明分析師預計本年度銷售額將下降。這使得 FDA 對 Translarna 的審查對未來增長前景至關重要。
儘管市場表現積極,但值得注意的是,PTC Therapeutics 目前尚未盈利,過去十二個月的調整後營業收入為 -192.45 million 美元。另一個 InvestingPro 提示表明,分析師預計公司今年不會盈利,這突顯了 Translarna 潛在進入美國市場的重要性。
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