WATERTOWN, Mass. - 生物製藥公司Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON)宣布了其針對非透析依賴性慢性腎病(NDD-CKD)和貧血患者的DISC-0974第1b期研究的新發現。在美國腎臟病學會腎臟週上公布的研究結果顯示，單次劑量的DISC-0974能顯著降低患者的鐵調素水平，並改善鐵的動員和血紅蛋白水平。
這項正在進行的研究包括2-5期NDD-CKD患者，他們接受了單次劑量的安慰劑或不同劑量的DISC-0974。中期結果顯示，鐵調素水平大幅降低，轉鐵蛋白飽和度、網織紅細胞血紅蛋白和平均血紅蛋白水平均有所增加，其中最顯著的變化出現在測試的最高劑量組。
Disc Medicine的總裁兼首席執行官John Quisel博士表示，這些更新的結果是首次在CKD貧血中的臨床證據，證明通過血紅素原可以降低鐵調素，從而增加紅細胞生成和血紅蛋白。他強調了DISC-0974在治療與各種炎症和慢性疾病相關的貧血方面的更廣泛潛力。
在所有評估的劑量水平上，DISC-0974的安全性和耐受性都可以接受，大多數不良事件與治療無關，所有與治療相關的不良事件均為1級或2級。
貧血是CKD的一個常見併發症，影響美國數百萬患者，由於現有治療方法的複雜性和潛在安全問題，往往得不到治療。CKD患者的鐵調素水平升高會抑制紅細胞生成，導致貧血。
Disc Medicine專注於通過靶向紅細胞生物學來開發血液疾病治療方法。DISC-0974目前尚未獲得治療用途的批准。該公司正在第1b期研究的多劑量部分探索劑量方案。
本文基於Disc Medicine的新聞稿聲明，不對該公司或其產品進行背書。
在其他最近的新聞中，Disc Medicine在其運營方面取得了幾項重大進展。該公司報告了其主要藥物候選品bitopertin在治療紅細胞生成性原卟啉症(EPP)方面的令人鼓舞的第2期結果。Disc Medicine還在開發治療骨髓纖維化(MF)和慢性腎病(CKD)相關貧血的藥物，預計在未來幾年內會有第1/2期數據。
Disc Medicine還進行了重要任命，歡迎Rahul Rajan Kaushik博士擔任首席技術官，Steve Caffé博士擔任首席監管官，兩人都在製藥行業擁有超過20年的經驗。
在分析師方面，Disc Medicine獲得了Jefferies的買入評級和Wells Fargo的增持評級。BMO Capital Markets修改了其展望，將目標價從50美元上調至70美元。
此外，Disc Medicine宣布了約1.78億美元的公開股票發行，由Frazier Life Sciences和Logos Capital領投。所得款項將用於推進其產品候選品（包括bitopertin）的研究和臨床開發。這些是Disc Medicine在繼續開發嚴重血液疾病治療方法時的最新運營發展。
InvestingPro 洞察
Disc Medicine (NASDAQ:IRON) 最近在治療慢性腎病患者貧血的DISC-0974臨床研究結果引起了人們對該公司潛力的興趣。根據InvestingPro數據，Disc Medicine的市值為14.1億美元，反映了投資者對其產品線的信心。
儘管臨床結果令人鼓舞，但值得注意的是，Disc Medicine目前尚未盈利。一個InvestingPro提示顯示，該公司在過去十二個月內未能盈利，調整後的營業收入為-1.1099億美元。這對處於開發階段的生物製藥公司來說並不罕見，因為它們在獲得已批准產品的收入之前通常會產生大量的研發費用。
然而，Disc Medicine的短期財務狀況似乎穩定。另一個InvestingPro提示顯示，該公司的資產負債表上持有的現金多於債務，這對於資助正在進行的臨床試驗和運營至關重要。這種財務緩衝可能為推進DISC-0974和其他產品線候選品提供所需的資金。
投資者應該注意到，該股票最近經歷了顯著的波動。公司股價在過去六個月內上漲了73.45%，表明市場樂觀情緒在增長。然而，過去一週下跌了9.02%，可能反映了短期市場反應或獲利回吐。
對於那些有興趣進行更深入分析的人來說，InvestingPro為Disc Medicine提供了11個額外的提示，提供了對公司財務健康和市場地位更全面的視角。
此文章由人工智能協助翻譯。更多資訊，請參閱我們的使用條款。