北卡羅來納州達勒姆 - 基因編輯公司Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL)宣布啟動PBGENE-HBV的第一階段臨床試驗，這標誌著全球首個針對慢性B型肝炎的體內基因編輯療法進入臨床試驗階段。臨床試驗申請(CTA)已在摩爾多瓦獲得批准，其他地區的申請也正在進行中。
PBGENE-HBV旨在通過靶向並消除cccDNA（複製B型肝炎病毒的關鍵來源）以及使肝細胞中整合的HBV DNA失活來治癒慢性B型肝炎。這種方法有潛力為該疾病提供功能性治癒，而目前的治療方法無法達到這一目標。
PBGENE-HBV的基礎ARCUS平台旨在通過緊湊簡單的結構實現精確的基因編輯。這種新型療法涉及通過脂質納米粒子將編碼ARCUS核酸酶的mRNA遞送到肝臟，然後特異性地切割受感染肝細胞中的B型肝炎病毒基因組。
Precision BioSciences的首席執行官Michael Amoroso強調，公司致力於通過在摩爾多瓦篩選和給患者用藥來快速推進臨床項目。他還強調了尋求額外的監管批准以加快試驗入組並產生臨床數據的努力。
臨床開發高級副總裁兼負責人Murray Abramson博士指出了摩爾多瓦慢性B型肝炎的高發病率，並表示對臨床團隊推進這種新型治療的能力充滿信心。公司計劃在11月AASLD年會之前的投資者活動上分享更多關於安全性數據和第一階段試驗計劃的詳細信息。
根據新聞稿，慢性B型肝炎是一個重大的全球健康問題，估計全球有3億人感染這種疾病。目前的治療方法只提供很小的功能性治癒機會，通常需要終身服用。
Precision BioSciences將繼續提交額外的CTA和IND申請，作為PBGENE-HBV全球監管策略的一部分。公司將在獲得進一步監管批准以開始在其他市場治療患者時提供更新。
這則新聞基於Precision BioSciences, Inc.的新聞稿聲明。
在其他近期新聞中，Precision BioSciences在基因編輯技術方面取得了重大進展。該公司已提交臨床試驗申請，以啟動PBGENE-HBV的第一階段研究，這是一種潛在的慢性B型肝炎治癒方法。根據世界衛生組織的數據，這一步驟至關重要，因為Precision BioSciences旨在解決影響約3億人的全球健康問題。
公司還重組了臨床領導團隊，任命Murray Abramson博士為臨床開發高級副總裁兼負責人，John Fry為戰略臨床顧問。這一舉措是他們推進基因編輯療法戰略努力的一部分。此外，Precision BioSciences從Imugene Limited獲得了1300萬美元的可轉換票據支付，進一步增強了其財務資源。
除了這些發展外，Precision BioSciences將在11月分享最終臨床候選安全性數據和第一階段試驗的詳細信息。公司最近還完成了對其高級領導團隊的私人股票銷售，籌集了30萬美元用於資助持續的研究和開發工作。最後，Precision BioSciences的合作夥伴iECURE獲得了FDA對其基因療法候選藥物ECUR-506的快速通道資格，進一步推進了公司的基因編輯療法。
InvestingPro洞察
隨著Precision BioSciences (NASDAQ:DTIL)開始這項突破性的PBGENE-HBV第一階段臨床試驗，投資者可能會發現InvestingPro的實時數據和提示特別具有啟發性。
根據InvestingPro數據，Precision BioSciences的市值為61.85百萬美元，反映了其在生物技術領域作為較小參與者的地位。如果PBGENE-HBV在臨床試驗中證明成功，這種相對適中的估值可能為投資者帶來機會。
值得注意的是，該公司的收入增長令人印象深刻，截至2024年第二季度，季度收入增長了152.15%。這種顯著增長與公司創新的基因編輯方法以及解決慢性B型肝炎等重大未滿足醫療需求的潛力相一致。
然而，重要的是要注意Precision BioSciences目前處於虧損狀態，過去十二個月的調整後營業收入為-7.29百萬美元。這對於處於臨床開發階段的生物技術公司來說並不罕見，因為它們通常優先考慮研究和開發而不是即時盈利。
InvestingPro提示提供了可能與潛在投資者相關的額外洞察。一個提示表明，該公司"持有的現金多於債務"，這對於資助正在進行的臨床試驗和研究可能至關重要。另一個提示表明，該股票"交易接近52週低點"，對於那些對公司長期前景有信心的人來說，可能呈現買入機會。
這些洞察只是通過InvestingPro提供的有價值信息的一個樣本。事實上，該平台上列出了Precision BioSciences的8個額外提示，提供了對公司財務健康和市場地位更全面的視角。
隨著Precision BioSciences推進其創新的基因編輯療法，這些財務指標和專家洞察可以幫助投資者在不斷發展的生物技術領域做出更明智的決策。
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