費城 - 基因醫學公司Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG)在義大利羅馬舉行的歐洲基因與細胞治療學會(ESGCT)年會上展示了新的臨床前和臨床中期數據。這些數據表明,他們的主要產品候選PBFT02作為GRN突變額顳葉失智症(FTD-GRN)的基因療法顯示出前景。
該公司週四的演示重點介紹了指導選擇AAV1載體用於傳遞PBFT02的臨床前研究,該療法旨在提高中樞神經系統(CNS)中前粒蛋白的水平。非人類靈長類動物研究表明,經枕大池給藥後,AAV1載體在腦脊液(CSF)中達到的人類前粒蛋白水平高於其他載體。
在Grn基因敲除小鼠中的進一步臨床前結果顯示,PBFT02改善了溶酶體組織病理學並減少了神經炎症,表明更高水平的前粒蛋白可能提供額外益處。數據還表明,PBFT02在非人類靈長類動物的神經系統中實現了廣泛分佈。
upliFT-D臨床研究的中期數據表明,PBFT02的首次給藥通常耐受性良好,並導致患者CSF前粒蛋白水平持續一致增加,效果在給藥後長達12個月仍然持續。
首席科學官Sue Browne博士介紹了這些發現,這些發現支持PBFT02正在進行的臨床開發策略。Passage Bio總裁兼首席執行官Will Chou醫學博士對AAV1載體和枕大池(ICM)給藥作為其基因療法的差異化方法表示有信心。
PBFT02的潛在臨床益處得到了廣泛臨床前研究的支持,這些研究表明在小鼠FTD模型中對溶酶體功能和神經炎症減少有積極影響。Passage Bio仍致力於推進PBFT02在FTD中的應用,並探索其在可能從提高前粒蛋白水平中受益的其他神經退行性疾病中的治療潛力。
本文基於Passage Bio的新聞稿。
在其他近期新聞中,Passage Bio, Inc.在其業務運營方面取得了重大進展。該公司報告的估計減值成本在350萬美元至550萬美元之間,與其最近的轉租協議和公司重組努力一致。此外,Passage Bio已將GM1神經節苷脂貯積症、克拉貝病和異染性腦白質營養不良的治療方案授權給GEMMA Biotherapeutics, Inc.。這筆交易包括1000萬美元的預付款和與業務里程碑相關的潛在額外付款。
此外,Canaccord Genuity基於upliFT-D第1/2期研究的積極中期數據,維持了對Passage Bio的做好評級。該公司強調CSF PGRN生物標誌物隨時間的增加,表明股票價值可能上升的潛力。然而,由於股價低於最低競價要求,該公司目前正在評估選項以重新符合Nasdaq的上市要求,此前收到了潛在除牌通知。
在一項戰略舉措中,Passage Bio任命Thomas Kassberg為I類董事和審計委員會成員。Kassberg擁有豐富的生物技術背景,作為其薪酬方案的一部分獲得了非激勵性股票期權。最後,Passage Bio已獲得美國食品和藥物管理局批准,評估其基因療法治療PBFT02用於C9orf72基因突變的額顳葉失智症患者。這些是Passage Bio持續努力中的最新進展。
InvestingPro 洞察
隨著Passage Bio (NASDAQ:PASG)繼續推進其有前景的基因療法候選藥物PBFT02,投資者應考慮一些來自InvestingPro的關鍵財務指標和洞察。
根據InvestingPro數據,Passage Bio的市值為3576萬美元,反映了該公司在生物技術板塊的當前估值。對於專注於開發新型療法的早期生物技術公司來說,這種相對較小的市值並不罕見。
InvestingPro提示強調,Passage Bio的資產負債表上持有的現金多於債務,這對處於研發階段的公司至關重要。這種財務狀況為公司繼續其臨床項目(包括PBFT02的開發)提供了一些運營空間。
然而,重要的是要注意,正如另一個InvestingPro提示所指出的,Passage Bio正在迅速消耗現金。這對於大量投資研發的生物技術公司來說是典型的,但它強調了成功臨床結果和潛在未來融資需求的重要性。
該公司的股票目前交易接近52週低點,這可能為相信PBFT02和Passage Bio管線長期潛力的投資者提供機會。然而,這應該與InvestingPro提示中指出的分析師預計公司今年不會盈利的事實進行權衡。
對於尋求更全面分析的投資者,InvestingPro提供了除此處提到的之外的額外提示和洞察。事實上,Passage Bio還有10個更多的InvestingPro提示可用,這些提示可能為理解公司的財務健康和市場地位提供有價值的背景,因為它正在推進其基因療法開發。
此文章由人工智能協助翻譯。更多資訊，請參閱我們的使用條款。