馬薩諸塞州劍橋市 - 專注於細胞代謝以開發罕見疾病治療方法的Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AGIO)宣布完成其第三期RISE UP研究的患者招募。該研究正在評估一種名為mitapivat的口服研究藥物，用於治療16歲及以上鐮狀細胞疾病患者的有效性和安全性。
這項全球性、雙盲、隨機、安慰劑對照試驗已招募超過200名患者。Agios預計將在2025年底報告這項為期52週研究的初步結果。試驗的主要終點包括血紅蛋白反應和鐮狀細胞疼痛危象的年化發生率，這些是衡量疾病對患者生活質量影響的重要指標。
Mitapivat旨在通過優化糖酵解途徑來解決紅血球能量需求增加和鐮狀化可能性增加的問題。這可能導致紅血球中ATP水平增加和2,3-DPG濃度降低。
公司首席醫療官Sarah Gheuens博士對患者、研究人員和倡導者在實現全面招募中所發揮的作用表示感謝。第三期試驗是在2023年12月美國血液學會年會上公布的RISE UP第二期研究的令人鼓舞的結果之後進行的。
Agios在美國銷售PYRUKYND® (mitapivat)用於成年丙酮酸激酶(PK)缺乏症患者，在歐盟也銷售該藥物用於同樣病症的成年患者。公司提醒，新聞稿中包含有關mitapivat潛在益處及其開發和商業推進計劃的前瞻性陳述。
第三期RISE UP研究患者招募的完成標誌著Agios在探索mitapivat治療鐮狀細胞疾病潛力方面的一個里程碑。報告的信息基於Agios Pharmaceuticals, Inc.的新聞稿聲明。
在其他近期新聞中，Agios Pharmaceuticals出現了一些重大發展。由於競爭藥物Oxbryta從市場上撤回，該公司的鐮狀細胞疾病(SCD)治療藥物mitapivat受到關注。這一發展導致幾家分析師公司調整了對Agios Pharma股票的評級。Leerink Partners維持其市場表現評級，而Raymond James則將公司評級上調至優於大盤。然而，Leerink Partners也強調了SCD治療領域潛在的安全性問題，這可能會影響Agios Pharma的開發計劃。
在其他發展方面，Agios Pharma用於治療骨髓增生異常綜合症的候選藥物tebapivat獲得了美國食品和藥物管理局的孤兒藥認定。該公司還宣布與Royalty Pharma達成協議，涉及出售Vorasidenib在美國潛在淨銷售額的特許權使用費權利，並與NewBridge Pharmaceuticals簽訂了在美國以外商業化mitapivat的分銷協議。這些是Agios Pharmaceuticals的最新發展。
InvestingPro見解
隨著Agios Pharmaceuticals (NASDAQ: AGIO)在mitapivat的第三期RISE UP研究中達到這一重要里程碑，投資者可能會對公司的財務健康和市場表現感興趣。根據InvestingPro數據，Agios的市值為25.8億美元，反映了投資者對其潛力的濃厚興趣。
公司的收入增長值得注意，截至2024年第二季度的過去十二個月增長了55.39%。這種強勁增長與其臨床試驗的進展以及mitapivat解決多種適應症的潛力相一致。一個InvestingPro提示強調，預計今年淨收入將增長，這可能與mitapivat在第三期試驗成功後用於鐮狀細胞疾病的預期商業化有關。
儘管在過去十二個月內未實現盈利，但Agios保持著強勁的財務狀況。一個InvestingPro提示表明，公司的現金多於債務，為其持續的研發工作（包括RISE UP研究）提供了財務靈活性。
市場對Agios的進展反應積極，該股在過去一年中表現出高回報。過去六個月內，股價大幅上漲，總回報率為42.66%。這一表現表明投資者對公司的產品線和mitapivat的潛力持樂觀態度。
對於有興趣進行更全面分析的讀者，InvestingPro提供了額外的提示和見解。Agios Pharmaceuticals還有7個更多的InvestingPro提示可用，提供對公司財務健康和市場地位的更深入了解。
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