賓夕法尼亞州康舒霍肯 - Madrigal Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MDGL) 宣布完成 MAESTRO-NASH OUTCOMES 試驗的患者招募，該試驗評估 resmetirom 作為代償性非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 肝硬化的潛在治療方法。這標誌著向可能為這個高風險患者群體提供首個獲批藥物邁出了重要一步。
MAESTRO-NASH OUTCOMES 研究是一項三期、雙盲、隨機、安慰劑對照試驗，涉及 845 名代償性 NASH 肝硬化患者。該試驗超過了最初的招募目標，旨在測量肝臟失代償事件的進展。研究中的患者被隨機分配接受每日一次 80 毫克的 resmetirom 或匹配的安慰劑，預計研究持續時間為兩到三年，以累積所需數量的臨床結果事件。
NASH 是美國肝臟移植的主要原因，尤其是在女性中，並對全球醫療系統造成越來越大的負擔。該疾病與高肝臟相關死亡率相關，特別是當患者進展到更晚期的肝纖維化和肝硬化階段時。Madrigal 的首席執行官 Bill Sibold 強調迫切需要有效的療法來防止進展到更嚴重的併發症，包括需要肝臟移植。
公司對該試驗的信心得到了先前三期研究 MAESTRO-NAFLD-1 的 52 週正面數據支持，該研究檢查了 180 名代償性 NASH 肝硬化患者。首席醫療官 Becky Taub 強調了 resmetirom 作為肝臟靶向 THR-β 激動劑的抗纖維化特性，這在早期試驗中已顯示出前景。
Madrigal 還在進行其他三期臨床試驗，包括 MAESTRO-NAFLD-1（安全性）研究，以評估 resmetirom 的安全性和耐受性。MAESTRO-NAFLD-1 試驗的主要結果於 2023 年 10 月發表在《自然醫學》雜誌上。
Resmetirom 已基於早期數據獲得加速批准用於治療中度至晚期肝纖維化的 NASH。預計 MAESTRO-NASH OUTCOMES 試驗的積極結果將支持 Rezdiffra 用於非肝硬化 NASH 的完全批准，並可能將其適應症擴大到代償性 NASH 肝硬化患者。
本文基於 Madrigal Pharmaceuticals 的新聞稿聲明。該公司致力於在 NASH 研究和開發領域長期保持領先地位，旨在塑造未來十年該疾病的治療範式。
在其他近期新聞中，Madrigal Pharmaceuticals 報告了其藥物 REZDIFFRA 的令人鼓舞的結果，顯示對中度至晚期纖維化的非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 患者的健康相關生活質量有所改善。根據共識估計，該藥物預計在 2024 年第三季度產生 31.3 百萬美元的收入。Piper Sandler 保持對 Madrigal Pharmaceuticals 的增持評級，強調了 REZDIFFRA 強大的競爭優勢，突出了從 2b 期到 3 期試驗的成功過渡。
Madrigal 還宣布任命 NASH 領域知名專家 Michael R. Charlton 博士為臨床開發高級副總裁，加強其對 NASH 研究和創新的承諾。該公司正在為 2025 年中可能在歐洲推出 REZDIFFRA 做準備，截至 2024 年第二季度，公司擁有超過 10 億美元的現金儲備。這些是公司持續努力改善 NASH 患者治療選擇的最新發展。
InvestingPro 洞察
Madrigal Pharmaceuticals (NASDAQ:MDGL) 在 MAESTRO-NASH OUTCOMES 試驗中的最新里程碑與其強勁的財務狀況和市場表現相一致。根據 InvestingPro 數據，該公司擁有 4.66 億美元的市值，反映了投資者對其 NASH 研究管線的信心。
儘管公司目前尚未盈利，過去十二個月的市盈率為負 9.12，但 Madrigal 專注於開發 NASH 的突破性治療方法，這促進了其令人印象深刻的股票表現。InvestingPro 提示強調，MDGL 在過去一年內實現了高回報，價格總回報率為 63.02%。
公司穩固的財務基礎從另一個 InvestingPro 提示中可見，該提示指出 Madrigal 的資產負債表上現金多於債務。這種財務穩定性對於維持其廣泛的臨床試驗和 NASH 治療領域的研究努力至關重要。
對於希望深入了解 Madrigal 潛力的投資者，InvestingPro 提供了 11 個額外的提示，全面分析了公司的財務健康狀況和市場地位。
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