馬里蘭州羅克維爾 - REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) 報告了在治療濕性老年黃斑部病變（濕性AMD）方面取得重大進展，這是一種常見的視網膜疾病。在美國眼科學會會議上，一項第二期子研究的數據顯示，接受ABBV-RGX-314（一種基因療法候選藥物）治療的雙眼濕性AMD患者的治療負擔減少了97%。
這項子研究對之前在一隻眼睛接受過ABBV-RGX-314治療的患者的另一隻眼睛進行了治療，目的是確定在兩隻眼睛中使用單劑量的安全性和有效性。在治療後9個月，大多數患者只需要0次或1次補充注射，78%的患者完全不需要注射，同時保持視力和視網膜厚度穩定。
REGENXBIO的總裁兼首席執行官Curran Simpson強調了ABBV-RGX-314在改變濕性AMD治療選擇方面的潛力，為通常需要終身頻繁注射的疾病提供一次性治療。展示數據的Dr. Arshad Khanani強調，這代表了基因療法在治療常見視網膜疾病方面的一個里程碑。
截至2024年9月11日的安全性數據顯示，ABBV-RGX-314耐受性良好，沒有報告嚴重的藥物相關不良事件或眼內炎症案例。最常見的副作用是輕微的，並且很快得到解決。
REGENXBIO與AbbVie合作，正在研究ABBV-RGX-314作為濕性AMD、糖尿病視網膜病變和其他慢性視網膜疾病的潛在治療方法。這種療法通過抑制VEGF（一種參與導致視網膜液體積聚的滲漏血管生長的因子）來發揮作用。
濕性AMD是一種重要的視力喪失原因，特別是在美國、歐洲和日本。目前的治療需要持續的眼內注射，這使得患者難以堅持治療，並經常導致視力隨時間推移而下降。
這則新聞基於REGENXBIO Inc.的新聞稿，代表了視網膜疾病基因療法的一個有希望的發展，可能為數百萬受濕性AMD影響的人提供新的護理標準。
在其他近期新聞中，Regenxbio在其基因療法項目中取得了重大進展。該公司報告了CAMPSIITE試驗中RGX-121基因療法治療亨特氏症的長期積極結果，顯示腦部疾病的一個關鍵生物標誌物持續減少，使大量患者能夠停止標準酶替代療法。Raymond James恢復了對Regenxbio的跟蹤，給予"優於大盤"評級，強調了公司多樣化的治療管線驅動增長的潛力。
Regenxbio還宣布任命Mitchell Chan為新的執行副總裁兼首席財務官。H.C. Wainwright維持對Regenxbio的"買入"評級，反映了對公司前景的積極看法，這是基於最近的試驗結果。這家生物技術公司正在為2024年第三季度提交滾動生物製品許可申請做準備，這可能會在2025年獲得優先審查憑證。
在2024年第二季度財報電話會議上，Regenxbio報告了穩健的財務狀況，擁有3.27億美元的現金、現金等價物和可銷售證券。公司還討論了其他優先項目的進展，包括針對杜氏肌肉萎縮症、濕性老年黃斑部病變和糖尿病黃斑水腫的基因療法。這些是Regenxbio在基因療法研究和開發方面的最新進展。
InvestingPro 洞察
REGENXBIO在濕性AMD治療方面的有希望進展來得正是時候。根據InvestingPro數據，REGENXBIO的市值為548.6百萬美元，反映了投資者對其創新基因療法管線的興趣。然而，該公司面臨財務挑戰，截至2023年第二季度的過去十二個月收入為89.04百萬美元，同比下降8.18%。
儘管面臨這些挑戰，InvestingPro提示指出，REGENXBIO的資產負債表上持有的現金多於債務，為繼續其研究和開發工作提供了財務靈活性。這對於像REGENXBIO這樣大量投資突破性療法（如ABBV-RGX-314）的生物技術公司來說尤為重要。
第二期子研究的最新積極數據可能解釋了為什麼REGENXBIO在過去一週內有顯著回報，一週價格總回報率為8.82%。這種上升趨勢表明投資者對公司的臨床進展反應良好。
值得注意的是，REGENXBIO的盈利路徑仍不確定。InvestingPro提示顯示，分析師預計公司今年不會盈利，這反映在其截至2023年第二季度過去十二個月的負P/E比率為-2.32。然而，對於專注於開發突破性治療的生物技術公司來說，當前的盈利能力可能不如其療法的潛在市場影響重要。
對REGENXBIO的財務健康和市場潛力感興趣的投資者可以訪問額外的InvestingPro提示，平台上還有8個更多的提示可以指導這個充滿活力的生物技術股票的投資決策。
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