都柏林 - Avadel Pharmaceuticals plc (NASDAQ:AVDL) 宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准其一次性睡前服用的嗜睡症藥物LUMRYZ用於7歲及以上的兒科患者。這項於2024年10月16日獲得的批准，將LUMRYZ的使用範圍從之前僅限於成年嗜睡症患者擴大到面臨過度日間嗜睡（EDS）和猝倒症挑戰的年輕人群。
LUMRYZ獲批用於兒科患者是兒童嗜睡症患者及其家庭的重要進展，因為它提供了一種無需半夜服藥的一次性睡前治療選擇。FDA的決定得到了臨床試驗結果的支持，這些結果證明了該藥物的療效和安全性。
Avadel Pharmaceuticals的首席執行官Greg Divis強調了這一里程碑對公司和嗜睡症社區的重要性，指出LUMRYZ對患者生活的變革性影響。兒科神經學家和睡眠醫學專家Anne Marie Morse博士也強調了其好處，表示單次睡前劑量為患者提供了更多選擇，並簡化了治療過程。
嗜睡症是一種慢性神經系統疾病，影響美國約每2,000人中的1人，可導致EDS和猝倒症，後者是由強烈情緒引發的突發性肌肉無力。這種情況可能嚴重干擾日常生活和睡眠-清醒週期。
LUMRYZ是一種緩釋型草酸鈉製劑，最初於2023年5月1日獲FDA批准用於成年患者。隨著其兒科批准，該藥物還獲得了孤兒藥專屬權，有效期至2031年10月16日，為Avadel在未來七年內提供了這一患者群體的市場獨佔權。
該藥物帶有警告標籤，因為它可能作為中樞神經系統抑制劑，並存在濫用和誤用的風險。它只能通過名為LUMRYZ REMS的受限制計劃獲得，以降低這些風險。
LUMRYZ臨床試驗中報告的最常見不良反應包括噁心、頭暈、遺尿、頭痛和嘔吐。FDA的批准基於REST-ON試驗，該試驗顯示與安慰劑相比，EDS和猝倒發作有顯著改善。
Avadel Pharmaceuticals plc致力於開發創新藥物，以解決治療挑戰。公司的承諾體現在將LUMRYZ引入市場，為成人和現在的兒科嗜睡症患者提供新的治療選擇。這些信息基於新聞稿聲明。
在其他近期新聞中，Avadel Pharmaceuticals報告2024年第二季度淨收入為41.5 million美元，這得益於超過1,900名患者使用其嗜睡症治療藥物LUMRYZ。公司還啟動了LUMRYZ用於特發性嗜睡症的III期臨床試驗，並正在等待FDA對其用於兒科嗜睡症的決定。儘管第二季度運營支出為51.5 million美元，但Avadel預計在第三季度及今年剩餘時間內產生運營收入。
Avadel獲得了有利的法院裁決，允許LUMRYZ用於嗜睡症治療的商業發布，儘管競爭對手Jazz Pharmaceuticals提出了禁止其營銷的禁令動議。然而，法院禁止Avadel在Jazz持有的專利到期前尋求LUMRYZ用於特發性嗜睡症（IH）適應症的批准，Avadel目前正在對此決定提出上訴。
在發表於《Sleep Medicine: X》的RESTORE研究中，94%的參與者更喜歡一次性睡前服用的嗜睡症藥物LUMRYZ，而不是傳統的每晚兩次草酸鹽治療。FDA已根據其臨床優越性，特別是其一次性睡前給藥方案，授予LUMRYZ七年的孤兒藥專屬權。
這些發展是Avadel近期努力擴大其產品組合和市場地位的一部分。公司仍然致力於在LUMRYZ補充新藥申請（sNDA）審查過程的剩餘時間內與FDA密切合作。
InvestingPro 洞察
LUMRYZ獲FDA批准用於兒科患者是Avadel Pharmaceuticals的一個重要里程碑，可能擴大其市場覆蓋範圍和收入來源。這一發展與InvestingPro提示分析師預期本年度銷售增長相一致。根據InvestingPro數據，該公司的收入已經顯示出顯著增長，截至2024年第二季度的過去十二個月增長了6260.23%。
另一個InvestingPro提示強調了Avadel令人印象深刻的毛利率，數據顯示同期毛利率為94.62%。隨著公司擴大LUMRYZ的生產和營銷規模，這種核心業務的強勁盈利能力可能至關重要。
儘管有這些積極指標，值得注意的是，正如另一個InvestingPro提示所指出的，Avadel目前尚未盈利。公司的營業利潤率為-103.82%，表明雖然收入在增長，但運營成本仍然很高。這對處於成長階段的製藥公司來說並不罕見，尤其是在推出新產品時。
對於尋求更全面分析的投資者，InvestingPro提供了額外的提示和洞察。事實上，Avadel Pharmaceuticals還有5個InvestingPro提示可用，這些提示可以為理解公司的財務健康狀況和未來前景提供有價值的背景，特別是在最近FDA批准的背景下。
此文章由人工智能協助翻譯。更多資訊，請參閱我們的使用條款。