馬里蘭州羅克維爾 - 臨床階段生物製藥公司Theriva Biologics (NYSE American: TOVX)今天宣布，歐盟委員會已經批准了歐洲藥品管理局(EMA)的建議，授予其臨床候選藥物VCN-01罕見藥物資格認證。該認證用於治療視網膜母細胞瘤，這是一種主要影響兒童的罕見眼癌。
歐盟(EU)的罕見藥物資格認證是為那些針對危及生命或慢性衰弱性疾病的治療而設，這些疾病的發病率不超過萬分之五，或者沒有激勵措施就無法獲得利潤。VCN-01也已經獲得了美國食品和藥物管理局(FDA)的罕見藥物資格認證和罕見兒科疾病資格認證。
Theriva的首席執行官Steven A. Shallcross對歐盟的決定表示滿意，強調了視網膜母細胞瘤需要新療法。該公司此前報告了一項評估VCN-01在難治性視網膜母細胞瘤兒童患者中安全性和活性的第一階段試驗的積極結果。Theriva正在與醫學專家和監管機構合作，完善VCN-01作為兒童化療輔助治療的臨床方法。
視網膜母細胞瘤起源於視網膜，是兒童中最常見的眼癌，在歐洲的估計發病率為每13,844個活產兒中有1例。該疾病帶來重大挑戰，包括失明風險和當前治療方法的其他嚴重副作用。
VCN-01是一種系統性給藥的溶瘤腺病毒，設計用於在腫瘤細胞內選擇性複製並降解腫瘤基質，後者是癌症治療的障礙。這種方法旨在提高同時給予的化療和免疫療法的效果。到目前為止，VCN-01已在各種癌症臨床試驗中給予超過140名患者。
罕見藥物資格認證提供多項優勢，包括在歐盟獲得上市授權後10年的市場獨占權、協議援助和降低監管費用。
Theriva Biologics專注於開發針對癌症和相關疾病的未滿足醫療需求的療法。除了VCN-01，該公司的產品組合還包括其他針對不同疾病的臨床階段候選藥物。
這則新聞基於Theriva Biologics, Inc.的新聞稿聲明。
在其他最近的新聞中，Theriva Biologics在其藥物SYN-004的臨床試驗中取得了重大進展，其第1b/2a期臨床試驗的第二組隊列取得了積極結果。該試驗旨在預防異基因造血細胞移植接受者的急性移植物抗宿主病。研究仍然是盲法的，但初步結果表明，不良事件對於allo-HCT患者來說是典型的，與研究藥物無關。
同時，Theriva Biologics宣布以1比25的比例進行普通股股份拆細，旨在滿足NYSE American的每股價格要求。這一決定將使流通普通股數量從約2510萬股減少到約100萬股。
Theriva Biologics還獲得了美國食品和藥物管理局授予的罕見兒科藥物資格認證，用於其治療視網膜母細胞瘤（一種罕見的兒童眼癌）的主要產品候選藥物VCN-01。此外，FDA已授予Theriva的VCN-01快速通道資格認證，用於與化療藥物聯合治療轉移性胰腺腺癌。VIRAGE第2b期試驗正在研究VCN-01作為胰腺導管腺癌患者一線療法的療效，預計將在2024年第三季度完成患者招募。這些都是Theriva Biologics在持續致力於解決腫瘤學未滿足醫療需求方面的最新進展。
InvestingPro洞察
雖然Theriva Biologics (NYSE American: TOVX)在其臨床開發方面取得了重大進展，特別是VCN-01獲得了歐盟罕見藥物資格認證，但該公司的財務狀況呈現出複雜的局面。根據InvestingPro數據，Theriva的市值僅為309萬美元，反映了其產品線處於早期階段的性質。
InvestingPro提示指出，Theriva"資產負債表上的現金多於債務"，這可能為其推進臨床項目提供一些財務靈活性。對於一家開發視網膜母細胞瘤等罕見疾病治療方法的公司來說，這一點尤為重要，因為開發成本可能相當高。
然而，另一個InvestingPro提示指出，該公司"正在迅速消耗現金"，這對於臨床階段的生物製藥公司來說並不罕見，但需要投資者注意。這種現金消耗率與公司專注於通過昂貴的臨床試驗推進其產品線（包括VCN-01）的策略相一致。
該股票最近的表現具有挑戰性，InvestingPro數據顯示1個月價格總回報為-63.9%，1年回報為-87.91%。這種波動性在生物技術行業是典型的，在這個行業中，股價可能根據臨床試驗結果和監管決定而出現戲劇性波動。
對於尋求更全面分析的投資者，InvestingPro提供了13個關於Theriva Biologics的額外提示，提供了對公司財務狀況和市場表現更深入的理解。
此文章由人工智能協助翻譯。更多資訊，請參閱我們的使用條款。