麻薩諸塞州劍橋 - RNA干擾（RNAi）療法的先驅Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY)已向歐洲藥品管理局（EMA）提交了vutrisiran的監管申請，該藥物旨在治療伴有心肌病變的ATTR澱粉樣變性（ATTR-CM）。此申請基於HELIOS-B第三期研究的積極結果，該研究顯示與安慰劑相比，vutrisiran顯著降低了死亡和心血管事件的風險。
ATTR-CM是一種進行性的、衰弱性疾病，可導致心力衰竭。Vutrisiran在歐盟已獲批用於治療成人多發性神經病變的遺傳性轉甲狀腺素介導（hATTR）澱粉樣變性，其作用機制是沉默導致該疾病的TTR基因。HELIOS-B研究的結果在《新英格蘭醫學雜誌》上發表，顯示vutrisiran在所有主要和次要終點上都達到了統計學顯著性，展示了其對ATTR-CM患者的潛在益處。
HELIOS-B研究中vutrisiran的安全性與之前用於治療hATTR澱粉樣變性的發現一致。報告的不良事件在vutrisiran組和安慰劑組之間相當。除了向EMA提交申請外，Alnylam還向美國食品和藥物管理局（FDA）提交了vutrisiran治療ATTR-CM的補充新藥申請，並計劃進行進一步的全球監管提交。
Vutrisiran旨在解決轉甲狀腺素（ATTR）澱粉樣變性的根本原因，這是一種致命疾病，特徵是錯誤折疊的TTR蛋白在體內累積為澱粉樣沉積物，影響神經、心臟和胃腸道。ATTR可表現為多發性神經病變、心肌病或兩者兼有，並以遺傳性（hATTR）和野生型（wtATTR）形式出現。
此公告基於Alnylam Pharmaceuticals, Inc.的新聞稿。該公司繼續專注於為具有重大未滿足醫療需求的患者帶來創新的RNAi療法。
在其他最近的新聞中，Alnylam Pharmaceuticals在收入和利潤方面都超出預期，特別是在其第二季度財報中表現出色。這一成功導致公司將2024年收入指引上調至15.75億美元至16.5億美元之間，這歸功於其TTR產品線的增長以及與Regeneron的許可協議里程碑付款。公司已將ATTR-CM的患者患病率估計修訂為超過300,000，表明其藥物Amvuttra的潛在市場更大。Alnylam還向FDA提交了Amvuttra和vutrisiran（兩種ATTR-CM治療藥物）的補充新藥申請（sNDA）。包括Canaccord Genuity、TD Cowen、BMO Capital、Piper Sandler和Oppenheimer在內的分析師公司都維持了對Alnylam的積極評級，反映了這些最新發展。公司用於推出Amvuttra治療ATTR-CM的商業策略得到了BofA Securities的積極反饋。Alnylam還在為vutrisiran的潛在市場進入做準備，擴大其現場團隊以覆蓋約3,700名醫療保健提供者，代表了近95%受ATTR-CM影響的患者群體。最後，Alnylam與BridgeBio Pharma合作，提出了一項新的事後分析，涉及復發性全因死亡率和心血管相關住院事件。
InvestingPro洞察
Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY)最近在歐洲為vutrisiran提交的監管申請與公司強勁的財務表現和市場地位相一致。根據InvestingPro數據，截至2024年第二季度，Alnylam的季度收入增長107%。這一增長軌跡支持公司積極尋求新藥批准和市場擴張。
公司專注於創新的RNAi療法，這反映在其87%的強勁毛利率上，這是InvestingPro報告的數據。這種高利潤率表明，如果Alnylam的產品（包括vutrisiran）獲准用於額外適應症如ATTR-CM，將具有高度盈利潛力。
InvestingPro提示強調，10位分析師已上調了即將到來期間的盈利預期，表明對Alnylam財務表現的積極預期。這種樂觀情緒可能部分歸因於vutrisiran在歐洲獲批用於治療ATTR-CM的潛力。
儘管有這些積極指標，值得注意的是，根據另一個InvestingPro提示，Alnylam目前的EBIT估值倍數較高。這表明投資者正在為未來顯著增長定價，可能基於vutrisiran等藥物的成功。
對於尋求更全面分析的投資者，InvestingPro為Alnylam Pharmaceuticals提供了13個額外的提示，提供了對公司財務健康和市場地位更深入的了解。
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