聖地亞哥 - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) 已開始向美國食品藥品監督管理局（FDA）滾動提交生物製品許可申請（BLA），以申請其產品候選藥物 deramiocel 用於治療杜氏肌營養不良症（DMD）患者的心肌病變。該公司預計將在 2024 年底前完成提交程序，並希望該申請能夠獲得優先審查資格，這可能會加快審批時間。
Deramiocel (CAP-1002) 由同種異體心肌球衍生細胞（CDCs）組成，在臨床前和臨床研究中已經證明具有免疫調節、抗纖維化和再生特性。這些細胞分泌的外泌體以巨噬細胞為靶點，促進癒合反應而非炎症。該療法已在各種試驗中應用於 200 多名人類受試者，並已成為 100 多篇同行評審科學出版物的研究對象。
DMD 是一種嚴重的遺傳性疾病，導致肌肉逐漸衰弱和慢性炎症，在美國每 3,500 名男性新生兒中約有一名患者。該病症由於缺乏維持肌肉細胞完整性的蛋白質 dystrophin 而引起，導致細胞損傷和纖維化。目前尚無針對 DMD 心肌病變的批准治療方案，因此 deramiocel 的潛在批准代表著一項重大進展。
Capricor 的首席執行官 Linda Marbán 博士表示，公司致力於在整個審批過程中與 FDA 合作，並強調為需要的患者提供這種首創療法的重要性。如果獲得批准，Capricor 還可能基於 deramiocel 的孤兒藥和罕見兒科疾病指定而獲得優先審查憑證。
Capricor Therapeutics 專注於細胞和外泌體療法，用於治療罕見疾病。其主要產品候選藥物 deramiocel 正處於 DMD 治療的第三期臨床開發階段。該公司還在探索外泌體技術在疫苗學和靶向遞送治療方面的潛在應用。
本文中的信息基於新聞稿聲明，並不構成對 Capricor 聲明的認可。本文旨在對公司最近的監管提交及其對 DMD 治療的潛在影響進行事實報導。
在其他近期新聞中，Capricor Therapeutics 有幾項重要更新。在預期 deramiocel（一種用於治療杜氏肌營養不良症的藥物）的 HOPE-2 試驗更新之前，該公司維持了 Oppenheimer 的"優於大盤"評級。Maxim Group 將 Capricor 的股票目標價提高至 25.00 美元，並維持"買入"評級，這是在公司計劃為 deramiocel 提交生物製品許可申請之後做出的。H.C. Wainwright 和 Oppenheimer 也表達了類似的觀點，維持了他們的"買入"評級，並分別將目標價設定為 40 美元和 15 美元。
在財務新聞方面，Capricor 報告 2024 年第二季度淨虧損約 1100 萬美元，同時產生約 400 萬美元的收入。然而，該公司維持了 2950 萬美元的強勁現金狀況，這得益於與日本新藥公司簽訂的總額高達 3500 萬美元的財務協議。
在監管方面，Capricor 計劃在 2024 年 10 月開始滾動提交生物製品許可申請，目標是為 deramiocel 在治療 DMD 相關心肌病變方面獲得完全批准和更廣泛的標籤。
最後，Capricor 正在為可能擴大標籤以解決 DMD 骨骼肌肌病做準備，並正在就歐洲分銷進行高級合作夥伴討論，這標誌著公司運營的重大發展。
InvestingPro 洞察
Capricor Therapeutics 最近開始為 deramiocel 滾動提交生物製品許可申請（BLA），這恰逢公司市場表現顯著的時期。根據 InvestingPro 數據，CAPR 在過去一年的價格總回報率達到了驚人的 595.32%，僅在上個月就有 360.24% 的強勁回報。股價的這種飆升可能反映了投資者對 deramiocel 潛在獲批及其對公司未來影響的樂觀情緒。
儘管市場情緒積極，但 InvestingPro 提示指出了一些財務挑戰。該公司目前尚未盈利，截至 2024 年第二季度的過去十二個月毛利率為 -37.73%。這與 Capricor 主要產品候選藥物的開發階段以及生物技術板塊所需的大量投資相符。
一條 InvestingPro 提示指出，分析師預計本年度銷售額將下降，這可能歸因於公司專注於監管提交而非即時收入生成。然而，以 683.96 百萬美元的市值來看，投資者似乎更多地基於 Capricor 的未來潛力而非當前財務狀況來評估公司價值。
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