週三，H.C. Wainwright維持對Regulus Therapeutics (NASDAQ:RGLS)的買入評級，目標價為10.00美元。這一評級確認是在Regulus Therapeutics於2024年10月8日宣布完成RGLS8429第1b期多劑量遞增研究的第4組患者入組後作出的。該藥物正在研究其治療常染色體顯性多囊腎病(ADPKD)的潛力，ADPKD是一種遺傳性疾病。
最新的這組包括26名患者，他們將在三個月內每隔一週接受一次300毫克劑量的RGLS8429。該研究旨在測量尿液多囊蛋白PC1和PC2、身高調整後的總腎體積(htTKV)以及整體腎功能的變化，作為其終點指標的一部分。
Regulus Therapeutics表示，計劃在2025年初發布第4組中大量患者的頂線數據。預計這項研究的數據將有助於RGLS8429的開發和潛在的加速批准。
除了研究進展外，Regulus Therapeutics還在為與FDA的第1期結束會議做準備，預計將在2024年底舉行。這次會議的結果預計將對2025年即將開始的第2/3期關鍵試驗的設計起到關鍵作用。
H.C. Wainwright重申的買入評級和目標價反映了該公司對RGLS8429作為ADPKD治療方法的潛力以及Regulus Therapeutics臨床項目進展的持續信心。
在其他近期新聞中，Regulus Therapeutics在開發其抗miRNA-17療法方面取得了重大進展，該療法目前正處於常染色體顯性多囊腎病(ADPKD)的第1b期開發階段。該療法已顯示出早期的安全性和有效性跡象，Canaccord Genuity維持對該公司的買入評級，目標價為28.00美元。值得注意的是，諾貝爾生理學或醫學獎最近授予Victor Ambros和Gary Ruvkun，表彰他們在微RNA領域的工作，這一領域與Regulus的療法密切相關。
此外，Regulus Therapeutics最近披露了RGLS8429（另一種ADPKD治療方法）第1b期研究的額外探索性結果。研究顯示，RGLS8429在高風險類別中持續影響身高調整後的總腎體積。這一進展導致H.C. Wainwright和Jones Trading維持對Regulus的買入評級，目標價分別為10.00美元和8.00美元。
展望未來，Regulus Therapeutics計劃在2025年中期啟動關鍵的第2期試驗，旨在加速批准。該公司還預計在2024年第四季度與FDA舉行第1期結束會議。
InvestingPro洞察
隨著Regulus Therapeutics (NASDAQ:RGLS)推進其RGLS8429的臨床項目，InvestingPro數據為投資者提供了額外的背景信息。該公司的市值為102.13百萬美元，反映了其作為臨床階段生物製藥公司的當前地位。
InvestingPro提示強調，Regulus的資產負債表上持有的現金多於債務，這對於資助正在進行的臨床試驗至關重要。這一財務狀況與公司繼續進行第1b期研究並為2025年即將到來的第2/3期關鍵試驗做準備的能力相一致。
然而，投資者應注意，Regulus正在迅速消耗現金，這是處於開發階段的生物技術公司的常見特徵。這種現金消耗率突顯了即將到來的臨床里程碑和潛在的FDA互動在確定公司未來資金需求方面的重要性。
另一個InvestingPro提示指出，該股票的價格波動相當大。對於臨床階段的生物技術公司來說，這種波動性並不罕見，其估值可能會根據臨床試驗結果和監管發展而出現顯著波動。
對於那些尋求更全面分析的人來說，InvestingPro提供了5個額外的提示，可能會提供對Regulus Therapeutics財務健康和市場地位的更深入洞察。
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