美國馬薩諸塞州沃爾瑟姆 - 專注於肌肉疾病的生物技術公司 Dyne Therapeutics, Inc. (NASDAQ:DYN) 在第29屆世界肌肉疾病學會年度大會上展示了臨床和臨床前數據。這次虛擬和實體結合的活動於2024年10月8日至12日在捷克共和國布拉格舉行，重點展示了 Dyne 的 FORCE™ 平台及其治療神經肌肉疾病的潛力。
該公司針對杜氏肌肉萎縮症 (DMD) 治療的 DYNE-251 的 Phase 1/2 DELIVER 試驗顯示了令人鼓舞的結果。適合進行外顯子51跳躍的 DMD 突變患者表現出劑量依賴性的外顯子跳躍、肌肉蛋白表達，以及功能終點的改善。值得注意的是，每四週接受 20 mg/kg 劑量 DYNE-251 的患者顯示平均絕對肌肉蛋白表達達正常水平的 3.7%，考慮到肌肉含量後調整為 8.7%。在六個月時，10 mg/kg 和 20 mg/kg 劑量組的改善都達到了歐洲藥品管理局對步態速度第95百分位數 (SV95C) 的最小臨床重要差異標準。
治療肌強直營養不良症1型 (DM1) 的 DYNE-101 的 ACHIEVE 試驗報告了劑量依賴性的剪接校正，以及肌強直、肌力和患者報告結果的改善。5.4 mg/kg 劑量組在三個月時達到了 27% 的平均剪接校正。
展示的臨床前數據包括針對肩胛肱肌萎縮症 (FSHD) 的 DYNE-302 的發現，顯示出強大的 DUX4 抑制和功能益處。此外，FORCE 平台在龐貝氏症模型中展示了將酶替代療法遞送到肌肉和中樞神經系統的潛力。
截至2024年8月的數據顯示，DYNE-251 和 DYNE-101 都表現出良好的安全性。這些演示還包括了 FORCE 平台解決罕見神經肌肉疾病未滿足需求的能力的見解。
Dyne Therapeutics 繼續專注於推進其針對嚴重肌肉疾病的寡核苷酸治療藥物管線。該公司專有的 FORCE 平台利用轉鐵蛋白受體1 (TfR1) 來靶向肌肉細胞以遞送治療載荷。
本文信息基於 Dyne Therapeutics 的新聞稿聲明。
在其他近期新聞中，Dyne Therapeutics 在其臨床試驗中取得了重大進展。該公司的領先藥物候選品 DYNE-101 在 ACHIEVE 試驗中顯示出令人鼓舞的結果，超過了肌強直營養不良症1型 (DM1) 疾病修飾的剪接校正基準。Piper Sandler 維持對 Dyne 的增持評級，指出 Dyne 預計不需要超過 6.8mg/kg 的劑量即可進行有效治療。該公司在 DYNE-251 的 DELIVER 試驗中也取得了進展，在杜氏肌肉萎縮症 (DMD) 患者中展示了顯著的肌肉蛋白表達和功能改善。
Dyne 的每股收益優於 Oppenheimer 和共識預期，為 ($0.70)，而預期為 ($0.72)。作為回應，Piper Sandler、H.C. Wainwright 和 Oppenheimer 都調整了對 Dyne 的展望，Piper Sandler 將目標價上調至 53 美元，H.C. Wainwright 上調至 55 美元。
該公司的領導團隊也發生了重大變化，並啟動了 3 億美元的普通股公開發行，由 Morgan Stanley、Jefferies、Stifel 和 Guggenheim Securities 管理。Dyne 的 FORCE 研究平台在肩胛肱肌萎縮症和龐貝氏症的臨床前模型中顯示出前景。這些發展是 Dyne 持續推進其遺傳性疾病治療候選藥物的努力的一部分。
InvestingPro 洞察
Dyne Therapeutics 令人鼓舞的臨床結果和創新的 FORCE™ 平台引起了投資者的關注，這反映在公司令人印象深刻的股票表現上。根據 InvestingPro 數據，Dyne 過去一年的價格總回報率高達 269.34%，年初至今的回報率為 149.1%。這種股價飆升與在世界肌肉疾病學會大會上報告的積極臨床結果相一致。
儘管市場走勢強勁，但值得注意的是，Dyne 像許多早期生物技術公司一樣，尚未盈利。截至2024年第二季度的過去十二個月，該公司的調整後營業收入為 -2.7108 億美元，EBITDA 為 -2.6947 億美元。這種財務狀況對於大量投資於研發的生物技術公司來說是典型的。
一個 InvestingPro 提示表明，Dyne 的股價波動較大，這與生物技術板塊的性質和公司的發展階段一致。另一個 InvestingPro 提示指出，分析師最近上調了對該公司的盈利預期，可能反映了對 Dyne 臨床進展的樂觀態度。
對於考慮投資 Dyne Therapeutics 的投資者來說，值得注意的是，InvestingPro 提供了 11 個額外的提示，可能為公司的財務健康和市場地位提供進一步的洞察。鑑於生物技術投資的複雜性和在這個板塊進行徹底盡職調查的重要性，這些額外的提示可能特別有價值。
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