波士頓 - 臨床階段生物製藥公司Entrada Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TRDA)在第29屆世界肌肉學會年度大會上展示了新的臨床和臨床前數據,支持其杜氏肌肉萎縮症治療的進展。該公司的ENTR-601-44和ENTR-601-45,作為杜氏肌肉萎縮症(DMD)的潛在治療方案,在最近的研究中顯示出積極結果,計劃在2024年第四季度申請全球Phase 2臨床試驗。
ENTR-601-44-101的Phase 1試驗在健康男性志願者中達到了所有研究目標,沒有與ENTR-601-44給藥相關的不良事件。試驗證明了安全性,在測試的最高劑量下沒有不良發現或腎毒性生物標誌物的臨床相關變化。此外,研究觀察到最終代謝物的劑量依賴性增加,以及6 mg/kg劑量與安慰劑之間外顯子跳躍的統計學顯著差異。
首次公布的ENTR-601-45臨床前數據顯示,在DMD模型中出現了顯著的劑量依賴性外顯子跳躍和肌肉萎縮蛋白恢復。研究的ENTR-601-45最高劑量產生的肌肉萎縮蛋白生產和肌肉功能與健康對照組小鼠相當,表明其有能力在體內產生功能性肌肉萎縮蛋白。
Entrada Therapeutics研發總裁Natarajan Sethuraman博士表示,公司正按計劃在本季度提交ENTR-601-44和ENTR-601-45分別進行全球Phase 2臨床試驗的監管申請。公司還計劃在2025年為第三個杜氏肌肉萎縮症候選藥物ENTR-601-50申請全球Phase 2臨床試驗。
Entrada的內體逃逸載體(EEV™)療法旨在將各種治療藥物輸送到不同器官和組織中,有可能改善治療指數。公司的主要寡核苷酸項目正在開發中,可能用於治療適合外顯子44、45和50跳躍的杜氏肌肉萎縮症患者。
本報告基於Entrada Therapeutics的新聞稿聲明,不對任何聲明進行背書。公司的前瞻性聲明涉及風險和不確定性,實際結果可能與預期有重大差異。
在其他近期新聞中,Entrada Therapeutics報告了強勁的第二季度盈利,淨收入為5500萬美元,現金餘額達4.7億美元。公司的財務狀況預計將支持其平台的持續開發,並得到許可協議和通過證券購買協議獲得的約1億美元的支持。TD Cowen和H.C. Wainwright的分析師在這些財務結果和公司最近的發展之後,維持了對Entrada Therapeutics的買入評級。
Entrada Therapeutics宣布將Natarajan Sethuraman博士晉升為研發總裁,突出了他在推進公司ENTR-601-44項目進入臨床試驗方面的重要作用。公司還報告了ENTR-601-44 Phase 1臨床試驗的積極初步結果,這是一種潛在的杜氏肌肉萎縮症治療方法,涉及32名健康男性志願者。
此外,Entrada Therapeutics計劃提交ENTR-601-44和ENTR-601-45全球Phase 2臨床試驗的監管申請。第三個候選藥物ENTR-601-50計劃在2025年進行Phase 2試驗。這些發展是公司最近在杜氏肌肉萎縮症領域取得進展的一部分。
InvestingPro洞察
Entrada Therapeutics (NASDAQ: TRDA)最近的臨床和臨床前數據展示與其強勁的財務狀況和增長前景相一致。根據InvestingPro數據,該公司的市值為576.72百萬美元,反映了投資者對其潛力的信心。
公司的強勁收入增長尤其值得注意,截至2024年第二季度的過去十二個月增長了451.22%。這一令人印象深刻的增長軌跡支持Entrada為ENTR-601-44、ENTR-601-45和ENTR-601-50的雄心勃勃的臨床試驗計劃提供資金的能力。
InvestingPro提示強調,Entrada的現金多於債務,為其研發計劃提供了財務靈活性。此外,公司的流動資產超過短期債務,表明其有強大的財務基礎支持臨床項目。
Entrada在過去十二個月的盈利能力,加上分析師預測今年將繼續盈利,表明該公司有良好的條件推進其杜氏肌肉萎縮症治療通過臨床試驗並可能實現商業化。
對於尋求更全面洞察的投資者,InvestingPro為Entrada Therapeutics提供了7個額外的提示,提供了對公司財務健康和市場地位更深入的理解。
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