馬薩諸塞州劍橋 - RNA干擾治療領域的領導者Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY)已向美國食品和藥物管理局(FDA)提交了vutrisiran的補充新藥申請(sNDA),旨在治療伴有心肌病變的ATTR澱粉樣變性(ATTR-CM)。該公司今天宣布了這一消息,並利用優先審查憑證加快FDA審查流程。
此次sNDA提交基於HELIOS-B第三期研究的積極結果,該研究表明vutrisiran可降低ATTR-CM患者的全因死亡率和心血管事件。研究還顯示,這些患者的功能能力和生活質量得到改善。Vutrisiran的安全性與先前發現一致,不良事件發生率與安慰劑相當。
ATTR澱粉樣變性是一種致命疾病,特徵是錯誤折疊的轉甲狀腺素蛋白在體內積累,導致神經、心臟和胃腸道損傷。Vutrisiran已獲批用於治療成人遺傳性轉甲狀腺素介導的澱粉樣變性多發性神經病變,現在正尋求批准用於更廣泛的ATTR-CM適應症,包括該疾病的遺傳性和野生型形式。
Alnylam今天在紐約市舉辦TTR投資者日活動,公司管理層將討論vutrisiran在ATTR-CM治療中的潛在市場領導地位。該活動將通過Alnylam網站提供網絡直播,活動結束後不久將提供回放。
HELIOS-B研究是一項全球性、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗,涉及655名ATTR-CM成年患者。參與者每三個月接受一次vutrisiran或安慰劑,持續長達36個月,隨後進入開放標籤延長期。
Alnylam成立於2002年,一直處於RNA干擾治療開發的前沿,這項技術在2006年獲得了諾貝爾生理學或醫學獎。該公司繼續致力於開發深度研究管線,包括多個後期開發候選藥物。
本文信息基於Alnylam Pharmaceuticals的新聞稿聲明。
在其他近期新聞中,Alnylam Pharmaceuticals在其ATTR-CM治療的第三期HELIOS-B試驗數據積極後取得了重大進展。該公司第二季度的收益報告在收入和利潤方面均超出預期,主要得益於其TTR產品線的增長以及與Regeneron的許可協議里程碑付款。因此,Alnylam更新了2024年的收入指引,現預計產品收入將達到15.75億美元至16.5億美元之間。
Goldman Sachs、TD Cowen、BofA Securities、Piper Sandler和Canaccord Genuity的分析師都維持了對Alnylam的積極評級。該公司計劃在2024年下半年在美國提交補充新藥申請,預計在2025年年中推出,待監管部門批准。
Alnylam揭示了其研究的新發現,包括使用超聲心動圖測量的心臟結構和功能在使用其藥物vutrisiran後的改善。此外,他們報告了NT-proBNP和肌鈣蛋白I水平在給藥後六個月內的早期積極變化。
BridgeBio Pharma與Alnylam合作,提供了一項新的事後分析,涉及復發性全因死亡率和心血管相關住院事件。最後,Alnylam計劃大幅擴大其銷售團隊,目標是約5,000名目前開具Vyndamax處方的心臟病專科醫生。這些最新發展凸顯了Alnylam在解決ATTR-CM治療未滿足醫療需求方面的承諾。
InvestingPro 洞察
Alnylam Pharmaceuticals最近提交的vutrisiran補充新藥申請與公司強勁的財務表現和市場地位相一致。根據InvestingPro數據,Alnylam的收入增長令人印象深刻,截至2024年第二季度,季度收入增長107%。這一增長軌跡支持公司積極尋求新藥批准和市場擴張。
公司在截至2024年第二季度的過去十二個月內87%的毛利率凸顯了其運營效率,這對維持其研發工作至關重要。這與InvestingPro提示強調Alnylam令人印象深刻的毛利率相一致。
儘管過去十二個月內未實現盈利,Alnylam 348.2億美元的市值反映了投資者對其長期潛力的信心。另一個InvestingPro提示進一步支持了這一點,指出10位分析師已上調了對即將到來期間的盈利預期,表明對公司未來表現的樂觀態度。
對於尋求更全面分析的投資者,InvestingPro為Alnylam Pharmaceuticals提供了13個額外的提示,深入了解公司的財務健康狀況和市場地位。
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