加州紅木城 - 專注於開發罕見疾病治療方案的生物製藥公司Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO)收到了美國食品藥品監督管理局(FDA)關於其DCCR(diazoxide choline)緩釋片新藥申請(NDA)的最新監管消息。FDA審查部門表示,目前階段可能無需召開諮詢委員會會議來評估DCCR用於治療普拉德-威利綜合症(PWS)。
這一進展是在FDA此前決定授予DCCR NDA優先審查資格之後,目標行動日期定於2024年12月27日。FDA審查部門雖然目前沒有計劃召開諮詢委員會會議,但仍會在審查過程中考慮是否需要召開此類會議。
普拉德-威利綜合症是一種罕見的遺傳性疾病,每15,000個活產嬰兒中就有一例。該病的特徵是慢性飢餓感(稱為多食症),導致過度進食和危及生命的肥胖相關併發症。目前尚無獲批的治療方案可以解決PWS的多食症以及相關的代謝、認知和行為問題。
DCCR是一種每日一次口服片劑,代表了PWS治療的一種新穎方法。在第3期臨床試驗中,它顯示出有望解決多食症和其他症狀的潛力,包括攻擊性行為和體脂組成。儘管diazoxide(DCCR的母分子)長期用於其他罕見疾病的治療,但尚未獲批用於PWS治療。
Soleno Therapeutics已為diazoxide choline和DCCR用於PWS治療申請了專利,並完成了多項第1期和第2期臨床研究,包括涉及PWS患者的試驗。
公司關於FDA審查過程和DCCR可能獲批用於PWS治療的前瞻性聲明基於當前預期,並涉及風險和不確定性。這些聲明反映了截至今天可獲得的信息,可能會根據未來的發展而改變。
本新聞文章基於Soleno Therapeutics的新聞稿聲明。
在其他近期新聞中,Soleno Therapeutics經歷了重大發展。美國食品藥品監督管理局(FDA)已接受Soleno的diazoxide choline控釋(DCCR)治療新藥申請(NDA),這是一種可能用於普拉德-威利綜合症的解決方案。該申請獲得了優先審查資格,目標決定日期為2024年12月27日。Stifel維持對該股的買入評級,將Soleno Therapeutics的目標價上調至74美元,理由是DCCR可能獲批以及其市場獨占性的優勢。
Piper Sandler重申了對Soleno Therapeutics的增持評級,維持93.00美元的目標價,基於對DCCR預期的有利結果。該公司對藥物明確的安全性特徵以及患者群體中高度未滿足的醫療需求表示信心。同樣,H.C. Wainwright以買入評級開始覆蓋,預期DCCR將獲得支持性批准結果,並從2025年開始產生收入。
其他值得注意的發展包括Soleno Therapeutics董事會的變動,Matthew Pauls成為新的首席獨立董事,Dawn Carter Bir加入董事會。公司還與Jefferies LLC達成協議,可能出售高達1.5億美元的普通股。此外,Soleno Therapeutics向其員工授予了基於績效的限制性股票單位,使其利益與公司業績保持一致。
InvestingPro 洞察
隨著Soleno Therapeutics (NASDAQ: SLNO)推進其DCCR新藥申請,投資者密切關注公司的財務健康和市場表現。根據InvestingPro數據,Soleno的市值為18.5億美元,反映了投資者對公司在普拉德-威利綜合症治療方面潛在突破的濃厚興趣。
儘管過去十二個月未能盈利,營業收入為-6850萬美元,但InvestingPro提示表明,Soleno的淨收入預計今年將增長。這一預測與公司在DCCR的FDA審查過程中取得的進展相一致,如果獲批,可能會導致商業化。
有趣的是,根據最新數據,Soleno的股票表現出色,一年價格總回報率為104.6%。這種走勢強勁的市場情緒進一步得到了InvestingPro提示的支持,該提示表明公司的現金多於債務,這可能在公司應對監管途徑時提供財務靈活性。
對於希望深入了解Soleno前景的投資者,InvestingPro提供了7個額外的提示,可能為公司的財務狀況和市場動態提供有價值的洞察。這些提示以及實時指標可以幫助在Soleno接近2024年12月關鍵FDA目標行動日期時做出更明智的投資決策。
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