麻薩諸塞州劍橋市 - 生物製藥公司Scholar Rock (NASDAQ: SRRK)今天宣布其第三期SAPPHIRE臨床試驗取得積極結果，該試驗評估了apitegromab在脊髓性肌肉萎縮症(SMA)患者中的效果。研究達到了主要終點，顯示接受apitegromab治療的患者在運動功能方面有統計學上顯著的改善，相比接受安慰劑的患者。
這項包括2-12歲患者的試驗顯示，接受apitegromab治療的患者在Hammersmith功能運動量表擴展版(HFMSE)測量的運動功能上改善了30.4%，而安慰劑組僅改善了12.5%。這種運動功能的益處在8週時就可觀察到，並持續到52週。試驗還包括一個13-21歲患者的探索性組，結果顯示apitegromab優於安慰劑。
Apitegromab的耐受性普遍良好，安全性與之前的研究一致。10 mg/kg和20 mg/kg劑量之間的不良事件沒有顯著差異，也沒有嚴重不良事件歸因於該治療。試驗結束後，大多數患者選擇繼續參與ONYX開放標籤延伸研究。
基於這些發現，Scholar Rock計劃在2025年第一季度向美國提交生物製品許可申請，並向歐盟提交上市許可申請。該藥物已經獲得FDA的快速通道、孤兒藥和罕見兒科疾病指定，以及EMA的優先藥品(PRIME)和孤兒藥指定。
SAPPHIRE試驗的完整數據將在2025年初的一個即將舉行的醫學會議上公布，初步基線特徵將於2024年10月11日在布拉格舉行的第29屆世界肌肉學會年度大會上分享。
Apitegromab是一種單克隆抗體，旨在抑制肌肉生長抑制素的激活，以促進肌肉生長，從而可能改善SMA患者的運動功能。雖然尚未獲准使用，但這些試驗結果表明apitegromab可能成為SMA的重要治療選擇，SMA是一種以進行性肌肉無力和運動神經元喪失為特徵的疾病。
本文基於Scholar Rock的新聞稿聲明。
在其他最近的新聞中，Scholar Rock在其藥物開發項目中取得了重大進展。該生物製藥公司宣布任命Beth Shafer博士為首席商務官，她將在這個角色中指導公司的長期企業和業務發展戰略。這一戰略性舉措正值公司推進其在心血管代謝疾病等領域的療法管線之際。
Scholar Rock的第2期TOPAZ延伸研究涉及非行走的脊髓性肌肉萎縮症(SMA)患者，報告了令人鼓舞的48個月數據。繼這些發展之後，BMO Capital Markets對即將到來的SAPPHIRE試驗結果表示了更大的信心。該公司在其apitegromab EMBRAZE肥胖研究方面也取得了進展，由於研究參與者招募速度超過預期，初步數據現在預計將在2025年第二季度公布，早於之前2025年中期的指導。
在最近的財報電話會議上，Scholar Rock強調了他們按計劃進行的里程碑，特別是apitegromab和SRK-439的開發。這些進展，加上TOPAZ試驗報告的持續益處和SRK-439項目的前景看好的結果，增強了公司對其戰略管線的信心。這些是Scholar Rock在持續努力將新療法推向市場的最新發展。
InvestingPro 洞察
隨著Scholar Rock (NASDAQ: SRRK)宣布其第三期SAPPHIRE臨床試驗apitegromab的積極結果，投資者可能對額外的財務洞察感興趣。根據InvestingPro數據，Scholar Rock的市值為593.84百萬美元，反映了其作為一家具有顯著增長潛力的相對較小的生物製藥公司的地位。
InvestingPro提示顯示，Scholar Rock的資產負債表上持有的現金多於債務，這對於資助apitegromab和其他管線候選藥物的進一步研發可能至關重要。隨著公司準備在2025年可能提交監管申請，這種財務穩定性尤為重要。
然而，值得注意的是，Scholar Rock目前尚未盈利，截至2024年第二季度的過去十二個月毛利為負150.76百萬美元。這對於處於開發階段的生物技術公司來說並不罕見，但它強調了SAPPHIRE試驗積極結果對公司未來前景的重要性。
該股票在過去六個月經歷了顯著下跌，價格回報率為-48.44%。這種波動性可能反映了生物技術投資的高風險、高回報性質，特別是當公司接近關鍵里程碑（如最近的試驗結果）時。
對於尋求更全面分析的投資者，InvestingPro為Scholar Rock提供了9個額外的提示，提供了對公司財務健康和市場地位更深入的理解。
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