H.C. Wainwright 於週三重申對 Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) 的買入評級和 40.00 美元的目標價，此舉是在該公司 9 月 24 日宣布其針對 deramiocel 的監管策略之後。該藥物旨在治療所有被診斷為杜氏肌肉萎縮症 (DMD) 心肌病的患者。該公司準備基於現有的心臟和自然病程結果數據提交生物製品許可申請 (BLA) 以獲得完全批准。
Capricor 計劃於 2024 年 10 月開始分批提交 BLA，目標是為 deramiocel 在治療 DMD 心肌病方面獲得完全批准和更廣泛的適應症。最終提交預計將於 2024 年底完成。BLA 的支持數據來自 Phase 2 HOPE-2 和 HOPE-2 OLE 研究的心臟數據，這些數據與 Vanderbilt University Medical Center 和 Cincinnati Children's Hospital Medical Center 的自然病程數據進行了對比。
與已建立的自然病程對照組相比，該治療已顯示可改善 DMD 患者的各種心血管功能指標。這一進展意義重大，因為它可能為 deramiocel 更快地進入市場鋪平道路，利用再生醫學先進療法 (RMAT) 認定和潛在的優先審評券 (PRV) 銷售收入。
此外，Capricor 正在為可能擴大適應症以解決 DMD 骨骼肌肌病做準備。該公司打算將 Phase 3 HOPE-3 臨床試驗的 A 組和 B 組合併作為批准後研究。公司還決定不在此前預期的 2024 年第四季度解盲 A 組，這被視為一項降低風險並加快 BLA 提交過程的策略性舉措。
H.C. Wainwright 對 Capricor 的策略轉變表示積極看法，強調了 deramiocel 可能更快進入市場的潛力，以及公司在探索骨骼肌肌病治療方面的持續努力。該公司重申的買入評級和目標價反映了對 Capricor 監管策略及其對 DMD 心肌病治療影響的信心。
在其他近期新聞中，生物技術公司 Capricor Therapeutics 最近宣布計劃為 deramiocel（一種治療杜氏肌肉萎縮症 (DMD) 的藥物）提交生物製品許可申請 (BLA)。該公司還報告了 2024 年第二季度約 1100 萬美元的淨虧損，同時產生了約 400 萬美元的收入。儘管如此，Capricor 仍保持 2950 萬美元的強勁現金狀況，這得益於與 Nippon Shinyaku 簽訂的總額高達 3500 萬美元的財務協議。
此外，Capricor 保持了 H.C. Wainwright 的買入評級，並且 Oppenheimer 將其目標價上調至 15 美元。這些最新發展突顯了該公司在生物製藥板塊的持續進展，以及其候選產品 deramiocel 的潛在影響。Deramiocel（一種潛在的 DMD 治療藥物）的 BLA 提交過程預計將於 2024 年 10 月開始，並在年底前完成。
該公司還在為 deramiocel 的潛在商業化做準備，並正在就歐洲分銷進行深入的合作夥伴討論。
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