2023年6月13日，Goldman Sachs開始對納斯達克上市的Avidity Biosciences（股票代碼：RNA）進行評級，給予買入評級，並設定59.00美元的目標價。
該投資公司對這家生物科技公司的樂觀態度源於其領先藥物候選品del-brax和del-desiran的潛力。這兩種藥物分別用於治療肩胛肱肌肉萎縮症（FSHD）和肌強直性失養症1型（DM1）。
Goldman Sachs的分析師強調了這些藥物所代表的巨大商業機會，預計del-brax的峰值銷售額為27億美元，del-desiran為40億美元。
del-brax的成功概率估計為60%，而del-desiran的成功概率略高，為75%。Avidity的抗體寡核苷酸結合物平台的可擴展性也為其積極前景做出了貢獻。
迄今為止，FSHD、DM1和杜氏肌肉萎縮症（DMD）的臨床數據顯示出令人鼓舞的結果，在各種早期臨床試驗中展現出一致的益處。這些發現被認為顯著降低了該公司平台技術及其藥物候選品開發的相關風險。
在未來十二個月內，該投資公司預計將獲得更多來自正在進行的臨床試驗的數據，特別是del-brax在FSHD中4 mg/kg劑量組的數據。該藥物進入註冊研究階段預計將進一步確認其臨床效益。
此外，預計Avidity Biosciences將明確其在DMD方面的戰略優先事項和臨床開發計劃，這可能會擴大公司的市場機會。
最後，Goldman Sachs預見Avidity Biosciences將在其平台內引入一個新的治療領域，專注於罕見精準心臟病學，預計將在2024年第四季度披露適應症選擇。
在其他近期新聞中，Avidity Biosciences宣布計劃進行2.5億美元的普通股公開發行，並可能額外發行3750萬美元的股票。
公司計劃將所得資金用於支持其臨床項目並推進研發。Leerink Partners和TD Cowen將擔任此次發行的聯合賬簿管理人。
在其他發展方面，Avidity Biosciences報告了delpacibart zotadirsen（一種潛在的杜氏肌肉萎縮症治療藥物）的1/2期臨床試驗初步結果。試驗顯示肌肉蛋白生成和外顯子44跳躍顯著增加，同時肌酸激酶水平大幅降低。
金融分析師對公司的發展表現出興趣，BofA Securities將其目標價從40.00美元上調至45.00美元，同時維持對Avidity股票的買入評級，Wells Fargo重申其增持評級。
最後，美國食品和藥物管理局授予Avidity的領先研究藥物delpacibart etedesiran突破性療法認定，用於治療肌強直性失養症1型。
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