週一，H.C. Wainwright將Zevra Therapeutics, Inc. (NASDAQ:ZVRA)的股票目標價從18.00美元上調至20.00美元，同時維持對該股的買入評級。這一調整是基於Zevra的藥物arimoclomol（現品牌名為Miplyffa）於9月20日獲得FDA批准用於治療Niemann-Pick C型疾病（NPC），比預期的8月21日處方藥使用者費用法案（PDUFA）日期提前一天。
在諮詢委員會以11比5的投票支持該藥物後，FDA批准了arimoclomol，這標誌著它成為首個獲批用於治療NPC的療法。分析師預計，這一里程碑事件將引起NPC社區的興奮，包括目前通過擴大准入計劃（EAP）獲得arimoclomol的約70名美國患者，以及在美國接受積極治療的約350名患者。
這次批准被視為Zevra的一個轉折點，預計arimoclomol的峰值銷售額將達到約2.5億美元。這一估計相對於Zevra目前不到2000萬美元的收入基礎來說是顯著的，而且還沒有考慮到美國以外的潛在市場，那裡約有250名患者正在參與EAP。
此外，這次批准預計將為Zevra帶來一個罕見兒科疾病優先審查憑證（PRV），其價值至少為1億美元，最近的銷售額接近1.6億美元。由於PRV計劃將於9月底結束，這一價值可能會上升。
該公司對arimoclomol成功的預測高於市場共識，認為市場低估了EAP患者群體轉向付費治療的潛力，以及醫生"儲備"等待獲得該藥物的患者數量。預計Zevra現有的罕見疾病商業基礎設施將促進順利上市，預計該產品將於12月開始商業銷售。
在其他最近的新聞中，Zevra Therapeutics在生物製藥行業取得了重大進展。該公司的藥物MIPLYFFA獲得FDA批准，成為首個獲批用於治療Niemann-Pick C型疾病（NPC）的療法，這是一種罕見的神經退行性疾病。這一批准是基於一項為期12個月的安慰劑對照試驗和一項為期48個月的開放標籤延長研究，這些研究表明，當與miglustat聯合使用時，可以阻止疾病進展。
在財務發展方面，Canaccord Genuity修訂了對Zevra的展望，降低了目標價但維持買入評級。該公司預計2025年在美國首次實現商業銷售，2026年可能在歐洲市場推出。Roth/MKM也維持對Zevra的買入評級，引用了有希望的試驗結果。
在2024財年第二季度的財報電話會議上，Zevra報告淨收入為440萬美元，淨虧損為1990萬美元，同時成功進行了公開發行，籌集了約6450萬美元。這些是Zevra Therapeutics在罕見疾病板塊解決未滿足醫療需求承諾的最新進展。
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