NEW HAVEN, Conn. - Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) 宣布了一項針對脊髓小腦萎縮症 (SCA) 治療的 troriluzole 關鍵性研究的積極結果。SCA 是一種罕見的神經退行性疾病。該研究達到了其主要終點，證明在三年期間內顯著減緩了疾病進展。
這種每日一次口服藥物顯示，與未接受治療的患者相比，疾病惡化率降低了 50-70%，相當於延緩疾病進展 1.5-2.2 年。這些發現在九個預先指定的主要和次要終點中都保持一致。
SCA 目前在美國影響約 15,000 人，在歐洲和英國影響約 24,000 人，目前尚無 FDA 批准的治療方法。Troriluzole 的療效是通過修改後的小腦共濟失調評估和評級功能量表 (f-SARA) 來衡量的，在治療一年和兩年後都觀察到了統計學上顯著的改善。
UCLA 的 Susan Perlman 博士強調了這些發現的重要性，指出 troriluzole 有可能為患者提供額外幾年的獨立生活能力。哈佛醫學院的 Jeremy Schmahmann 醫學博士也強調了該藥物改變疾病進程的潛力。
研究 BHV4157-206-RWE 是與 FDA 合作進行的，使用真實世界證據比較接受 troriluzole 治療的患者與匹配的未治療受試者。這些發現的可靠性得到了使用歐洲研究中獨立自然病史對照的額外分析的進一步支持。
Biohaven 計劃在 2024 年第四季度向 FDA 提交新藥申請，公司預計在 2025 年可能在美國實現商業化，但須獲得監管批准。Troriluzole 已經獲得 FDA 的快速通道和孤兒藥資格，這可能會加快審查過程。
公司將於今天舉行電話會議和網絡直播討論這些結果。本文中的信息基於 Biohaven Ltd. 的新聞稿聲明。
在其他最近的新聞中，Biohaven Pharmaceutical Holding 成為多家分析師公司關注的焦點。Jefferies 對 Biohaven 啟動了買入評級的覆蓋，指出公司擁有多元化的產品組合，包括有前景的項目如 BHV-1300 和 BHV-7000。Bernstein SocGen Group 也呼應了這一觀點，啟動了優於大盤的評級，強調了公司 IgG 降解劑項目的潛力。
Biohaven 在運營方面也有重大進展。公司為一位重要股東轉售約 180 萬股普通股提交了招股書補充文件，這是持續財務安排的一部分。此外，Biohaven 獲得 FDA 批准，可以對其領先候選藥物 BHV-1300 在類風濕性關節炎患者中進行多次遞增劑量研究。
Morgan Stanley 啟動了對 Biohaven 的覆蓋，給予股票增持評級，而 TD Cowen 維持了對公司的買入評級。兩家公司都引用了 Biohaven 多元化管線的潛力和公司藥物候選者 '1300 的有希望結果。這些都是最近的發展，凸顯了 Biohaven 致力於推進其在多個治療領域的藥物開發項目。
InvestingPro 洞察
隨著 Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) 在脊髓小腦萎縮症治療方面取得進展，投資者和行業觀察者正密切關注公司的財務健康和市場表現。Biohaven 最近在臨床試驗中取得的成就可能對其未來的盈利能力和市場估值產生重大影響。
需要考慮的一個關鍵方面是公司的財務狀況。根據 InvestingPro 數據，Biohaven 的市值為 38.2 億美元。這一估值反映了投資者對公司增長前景的信心，這可能會因 troriluzole 的積極研究結果而得到加強。此外，Biohaven 的現金狀況似乎很強，正如 InvestingPro 提示之一所指出的，公司持有的現金多於債務。這對投資者來說是一個關鍵因素，因為它表明公司有堅實的財務基礎來支持其持續研究和潛在的市場擴張。
儘管臨床試驗結果令人樂觀，但重要的是要注意，正如另一個 InvestingPro 提示所強調的，Biohaven 目前尚未盈利。分析師預計公司今年不會盈利，淨收入預計會下降。此外，截至 2024 年第二季度的過去十二個月，公司的市淨率高達 9.95，這可能表明股票相對於其賬面價值交易溢價。
考慮投資 Biohaven 股票的投資者應該了解這些財務指標和公司的戰略舉措。對於那些尋求更深入分析的人，在 https://hk.investing.com/pro/BHVN 上還有 12 個額外的 InvestingPro 提示可用，提供了全面的 Biohaven 財務健康和市場潛力視角。
隨著新藥申請提交的臨近和可能獲得 FDA 批准，Biohaven 的財務指標和市場表現將繼續受到利益相關者的關注。公司的進展，加上其戰略性財務管理，將是其邁向 troriluzole 商業化並可能為患者和投資者創造價值的旅程中的關鍵因素。
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