PASADENA, Calif. - Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR)今日宣布,該公司已尋求監管部門批准,開始針對ARO-INHBE的1/2a期臨床試驗。ARO-INHBE是一種RNA干擾(RNAi)療法,旨在治療肥胖。這種實驗性治療旨在減少體重和脂肪量,同時保留瘦肉量,這可能是相較於現有肥胖療法的潛在優勢。
ARO-INHBE靶向INHBE基因及其產物Activin E,後者在能量平衡和脂肪組織中的脂肪儲存中發揮作用。臨床前研究表明,抑制這一通路可導致體重和脂肪量減少。Arrowhead公司發現和轉化醫學首席James Hamilton醫生表示,基於有希望的臨床前數據和即將進行的臨床研究,他對這種療法的潛力持樂觀態度。
該試驗申請已提交給新西蘭審查。如果獲得批准,這項名為AROINHBE-1001的研究將涉及多達78名肥胖成年志願者,以評估ARO-INHBE的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學。該研究將分兩部分進行:第一部分評估ARO-INHBE單一療法,第二部分將ARO-INHBE與tirzepatide(一種獲批用於2型糖尿病和體重管理的藥物)結合使用。
Arrowhead還計劃在2024年底前申請監管部門批准,開始第二個肥胖候選藥物ARO-ALK7的臨床試驗。ARO-INHBE和ARO-ALK7都是Arrowhead基於RNAi的治療組合的一部分,旨在沉默導致難治性疾病的基因。
Arrowhead Pharmaceuticals以開發基於RNAi的治療方法而聞名,這些方法通過觸發基因沉默來減少特定蛋白質的產生。該公司的方法利用了生物細胞中存在的天然RNA干擾機制。
這則新聞基於新聞稿聲明,聲明中的前瞻性陳述受多種因素和不確定性的影響,包括監管決策和持續的COVID-19疫情的影響。Arrowhead的實際結果可能與前瞻性陳述中概述的預期結果不同。
在其他近期新聞中,Arrowhead Pharmaceuticals在臨床試驗方面取得了重大進展。該公司的藥物plozasiran已獲FDA授予突破性療法認定,用於治療家族性乳糜微粒血症(FCS),這是一種罕見的遺傳性疾病。臨床試驗顯示,plozasiran可使FCS患者的甘油三酯從基線水平降低80%,並將急性胰腺炎的風險降低83%。
Arrowhead計劃在2024年底前向FDA提交新藥申請,並正在推進兩個RNA干擾候選藥物ARO-INHBE和ARO-ALK7進入臨床前開發的最後階段,用於治療肥胖和代謝性疾病。
該公司報告2024財年第三季度淨虧損1.708億美元,現金和投資總額為4.367億美元。為支持其管線開發,Arrowhead從Sixth Street獲得了4億美元的貸款。
在分析師評級方面,Arrowhead獲得TD Cowen和H.C. Wainwright分析師重申的買入評級。Citi和Piper Sandler也分別維持了對Arrowhead的中性和增持評級。這些最新進展反映了Arrowhead為改善患者預後所做的持續努力的最新步驟。
InvestingPro洞察
隨著Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ: ARWR)在其創新的RNAi療法方面取得進展,該公司的財務健康狀況和市場表現為其科學努力提供了背景。Arrowhead目前的市值為25.9億美元,反映了其在生物技術板塊的地位。然而,該公司的財務指標顯示了一些挑戰,包括-4.49的負P/E比率,這表明投資者儘管目前沒有盈利,但仍在預期未來的增長。
InvestingPro提示顯示,Arrowhead正在迅速耗盡其現金儲備,分析師已通過下調即將到來的期間的盈利預期表達了擔憂。此外,普遍認為今年銷售額可能下降,並且在同一時期內預計不會實現盈利。儘管面臨這些財務逆風,Arrowhead的流動資產確實超過了其短期債務,在推進臨床試驗的同時提供了一些財務穩定性。
從股票表現的角度來看,ARWR在過去一個月經歷了顯著下跌,回報率為-16.06%,目前交易價格接近52週低點。對於相信公司RNAi療法長期前景並願意承受當前波動的投資者來說,這可能代表一個潛在的入場點。根據InvestingPro的分析,Arrowhead的公允價值為15.28美元,而分析師設定的目標價更高,為50.5美元,表明估值觀點存在分歧。
對於那些有興趣深入了解Arrowhead財務和未來前景的人,InvestingPro提供了額外的提示和指標,在https://hk.investing.com/pro/ARWR上共有13個InvestingPro提示可供參考。這些洞察可以幫助投資者對於這家處於RNAi治療開發前沿但正在應對財務挑戰的公司做出更明智的決策。
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