LEXINGTON, Mass. and AMSTERDAM - 基因療法公司uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)今日宣布,美國食品藥品監督管理局(FDA)已授予其用於治療Fabry病的實驗性基因療法AMT-191孤兒藥資格。這一資格旨在推進針對美國不足20萬人患有的罕見疾病的治療方法的開發,提供各種激勵措施,如稅收抵免和批准後的市場獨占權。
Fabry病是一種遺傳性疾病,特徵是脂質在各種細胞中積累,可能導致嚴重的器官損傷。目前的標準治療方法包括每兩週進行一次酶替代輸注,但這可能並不適用於所有患者。
AMT-191是一種一次性靜脈注射療法,旨在將功能性GLA基因傳遞到肝臟,以在Fabry患者體內產生缺失的酶。2024年8月開始給患者用藥的I/IIa期臨床試驗將在兩年內評估兩種劑量水平在成年男性參與者中的安全性、耐受性和初步療效。
uniQure首席醫療官Walid Abi-Saab博士強調,鑑於現有治療方法的局限性,開發新的基因療法至關重要。該公司預計將在2025年提供試驗的初步臨床數據。
FDA的孤兒藥資格突顯了對罕見疾病創新治療選擇的迫切需求,並支持AMT-191的持續臨床試驗。uniQure此前已在血友病B基因療法方面取得重大里程碑,並繼續開發用於一系列嚴重疾病的基因療法。
這則新聞基於uniQure Inc.的新聞稿聲明。
在其他近期新聞中,uniQure N.V.繼續在基因療法板塊取得進展。該公司報告了AMT-130(一種用於亨廷頓舞蹈症的基因療法候選藥物)I/II期試驗的令人鼓舞的中期數據。試驗顯示疾病進展顯著減緩,神經退行性標記物神經絲輕鏈蛋白明顯減少。H.C. Wainwright和Stifel在這些積極的試驗更新和FDA授予AMT-130 RMAT資格後,維持了對uniQure的買入評級。
此外,該公司已啟動重大組織重組,包括裁減65%的員工,並出售其位於Massachusetts州Lexington的製造設施。這一舉措是uniQure優先發展其基因療法項目策略的一部分。
在一項重大發展中,Genezen收購了uniQure在Lexington的商業基因療法業務,增強了其全球基因療法開發能力。Lexington站點將成為Genezen的全球AAV卓越中心。
在公司治理方面,uniQure的股東已批准擴大公司的股份激勵計劃,重新任命董事會成員,並通過2023年法定年度賬目。然而,非執行董事Paula Soteropoulos選擇不在下次年度會議上競選連任。這些是公司近期運營的發展情況。
InvestingPro洞察
隨著uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)在基因療法領域繼續取得進展,最近獲得FDA授予AMT-191孤兒藥資格,投資者正密切關注公司的財務健康和市場潛力。根據InvestingPro的實時數據,uniQure的市值為261.02百萬美元,反映了該公司在生物技術領域的規模。儘管公司面臨挑戰,包括過去十二個月收入下降75.25%,但截至2024年第二季度,季度收入增長359.37%,顯示出潛在的轉機或里程碑成就的跡象。
InvestingPro提示強調,分析師預計本年度銷售將增長,這可能是公司未來表現的積極指標。此外,6位分析師上調了對即將到來期間的盈利預期,表明對uniQure前景的樂觀情緒日益增長。考慮到公司專注於開發像AMT-191這樣用於Fabry病的突破性治療方法,這一點尤為相關。另一方面,分析師預計公司今年將不會盈利,而且uniQure一直在迅速消耗現金,這可能引發對長期財務可持續性的擔憂。
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InvestingPro對uniQure的公允價值估計目前為6.59美元,高於之前的收盤價5.36美元。這表明該股票可能在當前交易價格下被低估,為投資者提供了潛在機會。然而,對於任何投資,尤其是在高風險的生物技術板塊,考慮全局至關重要,包括潛在的回報和風險。
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