CELEBRATION, Fla. - 罕見疾病治療公司Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA)今天宣布,FDA批准MIPLYFFA (arimoclomol)用於治療尼曼-匹克C型疾病(NPC)。MIPLYFFA是FDA批准的首個NPC治療方法,適用於與miglustat聯合使用,以治療2歲及以上兒童和成人的神經系統症狀。
FDA的決定基於一項為期12個月的安慰劑對照試驗和一項為期48個月的開放標籤延長研究。試驗顯示,與單獨使用miglustat的患者相比,MIPLYFFA與miglustat聯合使用在12個月時停止了疾病進展。
NPC是一種罕見的進行性神經退行性疾病,美國已知約有900例。它會導致嚴重的身體和認知障礙,在此次批准之前,沒有FDA批准的治療方法可用。
Zevra還隨著藥物批准獲得了一張罕見兒科疾病優先審查憑證。該公司推出了AmplifyAssist™患者支持計劃,提供保險教育、共付額援助和治療管理等資源。
MIPLYFFA膠囊每天口服三次,將在8至12週內在美國商業上市。劑量根據體重從47 mg到124 mg不等。
這項批准標誌著NPC患者和醫學界的重大進展。Zevra將於週一舉行電話會議和網絡直播,討論此次批准。
本文基於Zevra Therapeutics的新聞稿。
在其他近期新聞中,Zevra Therapeutics獲得FDA對其治療罕見遺傳性疾病的重大批准,這標誌著公司的一個重要里程碑。這是該特定疾病首次獲得此類批准,為受影響的患者和家庭帶來新的希望。在金融領域,Canaccord Genuity修訂了對Zevra Therapeutics的展望,在最近的資本募集後降低了目標價格,但維持買入評級。儘管如此,該公司預計2025年在美國首次實現商業銷售,並可能於2026年在歐洲市場推出。
Roth/MKM也維持對Zevra股票的買入評級,理由是試驗結果令人鼓舞。這些臨床試驗包括arimoclomol的2/3期試驗,該藥物正在研究用於治療尼曼-匹克C型疾病。該公司的樂觀情緒因arimoclomol可能在近期獲得FDA批准而得到加強。
在2024財年第二季度財報電話會議上,Zevra Therapeutics報告淨收入為440萬美元,淨虧損為1990萬美元,同時成功進行了公開發行,籌集了約6450萬美元。公司還強調繼續進行celiprolol的第三期試驗,並為可能推出arimoclomol和OLPRUVA做準備。這些是Zevra Therapeutics致力於解決罕見疾病板塊未滿足醫療需求的最新進展。
InvestingPro洞察
鑑於Zevra Therapeutics最近獲得FDA對MIPLYFFA的批准,投資者和利益相關者正密切關注公司的財務狀況和股票表現。根據InvestingPro的數據,Zevra目前的市值約為4.02億美元。儘管有積極消息,分析師仍表示擔憂,預計銷售額將下降,本年度淨收入也將下降。這些預測可能與推出新藥的高成本以及罕見疾病治療的小眾市場有關。
InvestingPro數據顯示,Zevra的市淨率高達12.38,這可能表明該股票目前的估值高於公司的淨資產價值。此外,截至2024財年第二季度的過去十二個月,Zevra的營業利潤率赤字高達-315.77%。這可能表明公司在研發方面投入巨大,以及將MIPLYFFA推向市場的相關成本。
從積極方面來看,Zevra在過去三個月內實現了79.59%的價格總回報率,分析師也上調了對即將到來期間的盈利預期。這種樂觀情緒可能反映了投資者對MIPLYFFA長期潛力和公司產品線的信心。對於有興趣深入了解的投資者,還有更多InvestingPro提示可用,提供了關於Zevra財務指標和股票表現的進一步洞察。
對於那些希望做出明智決策的人來說,InvestingPro提供了關於Zevra Therapeutics的12個額外提示,可在https://hk.investing.com/pro/ZVRA 獲取。這些提示可能在評估公司在這一重要監管里程碑之後的前景時提供寶貴的指導。
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